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近日，有关全球腺相关病毒（AAV）基因治疗药物市场的分析预测显示，预计到2029年，其市场销售额将达到223亿美元，彰显出这一领域巨大的商业潜力。目前，全球已有多种基于AAV的基因治疗药物获得批准投入市场，这些药物的适应症涵盖了遗传性视网膜疾病、脊髓性肌萎缩症（SMA）、芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症、血友病A和B型，以及杜氏肌营养不良症（DMD）等。
据统计，截至2025年初，全球登记在册的AAV基因治疗临床试验已达数百项，与2022年相比增长近35%。这些试验大多集中在I/II期阶段，主要针对眼科疾病、中枢神经系统疾病和肝脏疾病等。这种扩展的临床和市场版图吸引了资本的不断注入，加速了技术创新与产业整合的步伐。
在此背景下，美国基因治疗公司Kriya Therapeutics（以下简称“Kriya”）向美国证券交易委员会（SEC）提交了新的文件，披露其已完成3.13亿美元的股权融资。继2023年成功筹集超过4.3亿美元的C轮融资后，再次获得大规模资本支持。自2019年10月成立以来，Kriya融资总额已超过9亿美元，包括金额未公开的种子轮、8000万美元A轮、1亿美元B轮及其他多轮投资，显示出资本市场对其基因治疗技术平台和战略方向的持续信任。
Kriya在短短不到六年内迅速崛起，融资接近10亿美元，这引起了在当前相对平静的基因治疗领域的广泛关注。作为一家创新型基因治疗企业，Kriya自成立伊始便确立了“技术—产能—临床”三位一体的发展战略。公司联合创始人兼首席执行官Shankar Ramaswamy博士表示，他们的目标是推动基因疗法成为主流医药的重要组成部分，为全球众多患有高发慢性病的患者提供服务。为实现这一目标，Kriya着力打造一个集成化的技术平台，涵盖基因载体工程设计、高通量筛选、计算生物学分析和自主GMP生产这几个关键信息环节，旨在突破行业在研发效率与规模化生产中的瓶颈。
早在2020年，Kriya便在北卡罗来纳州建立了自己的GMP生产基地，并在2022年收购了专注于AAV基因治疗的公司Warden Bio，强化了内部基因药物的研发与生产体系。同时，公司员工规模从初创时期的几人发展到目前的数百人，组建了涵盖科研、工程和生产的专业团队。这种重资产、长周期的投入，显示出公司深入耕耘基因治疗领域的决心。
Kriya的技术平台核心之一是其专有的SIRVE计算引擎。该系统能够整合工程化平台和高通量实验生成的大量数据，通过机器学习实现智能化分析和产品设计，极大地提高了候选药物的筛选效率和准确性。在此平台支持下，Kriya正积极推进多个AAV基因疗法项目，聚焦眼科疾病、代谢病和神经系统疾病等关键领域。
在眼科方向，Kriya公司正在研发一种名为KRIYA-825的AAV基因疗法，旨在针对地图样萎缩（GA）这一病症延缓病灶扩大、减缓视力下降进程。另一方面，KRIYA-586则是针对甲状腺眼病（TED）的治疗方案，通过抑制病发机理中的关键靶点IGF1R来实现治疗效果。
在代谢病领域，Kriya的布局包括糖尿病和脂肪性肝炎等。其中，KRIYA-839是一种通过肌肉注射的AAV基因疗法，目标是为1型和2型糖尿病患者提供长期控制解决方案。针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），公司推出KRIYA-497，通过表达FGF21蛋白以改善患者的代谢状况。
在神经系统疾病方面，Kriya在收购Redpin公司后，正式将神经学引入其研发版图，重点开发针对癫痫和三叉神经痛的AAV基因疗法。
作为一家具备创新力的公司，Kriya的成长路径反映了基因治疗行业从分散探索走向系统化创新的演变方向，推动基因疗法从少数患者的专用治疗手段迈向更多患者的医疗选择。随着技术的成熟和资本市场的回归理性，基因治疗有望在常见病和慢性病治疗领域中发挥越来越重要的作用。
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