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2025年8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布批准诺和诺德公司开发的司美格鲁肽（商品名Wegovy），用于治疗非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）合并中重度肝纤维化（F2-F3期）的成人患者。这一里程碑性决定使司美格鲁肽成为全球首个被批准用于MASH治疗的GLP-1受体激动剂。这也是继Madrigal公司研发的Rezdiffra（Resmetirom）之后，FDA批准的第二个针对MASH的靶向药物，标志着在这个长期缺乏有效治疗方案的疾病领域取得了显著进展。
这一审批基于一项关键性III期临床试验——ESSENCE的成果。试验结果此前已被发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），并在2024年美国肝病研究协会（AASLD）年会上展示。此项全球多中心研究共纳入了1197名经活检确诊的MASH并伴有2-3期肝纤维化的患者，按2:1的比例，患者被随机分配接受每周一次的2.4mg司美格鲁肽或安慰剂治疗，主要观察72周后的肝脏组织改善情况。
试验结果显示出突破性的疗效数据：在MASH消退且纤维化无恶化方面，司美格鲁肽治疗组达到了62.9%的有效率，相较于安慰剂组的34.3%，高出28.6个百分点（P<0.001）。在纤维化改善且MASH无恶化方面，司美格鲁肽组达到了36.8%，而安慰剂组为22.4%（P<0.001）。
在次要终点中，司美格鲁肽治疗组的患者平均体重减轻了10.5%，而安慰剂组仅为2.0%。双重改善（即同时实现MASH消退和纤维化改善）方面，司美格鲁肽组为32.8%，安慰剂组为16.2%。此外，肝酶（ALT、AST、GGT）水平显著下降，无创肝纤维化指标（ELF评分）明显改善，并且心血管代谢风险参数得到全面优化。
从安全性来看，司美格鲁肽的副作用与以往研究结果相符，胃肠道不良反应（如恶心、呕吐、腹泻）较为常见，但大多为轻中度，严重不良事件的发生率与安慰剂组保持一致。
总结来看，GLP-1类药物在MASH消退方面表现出色，而FGF21类似物则在纤维化改善中更具优势。司美格鲁肽的价值体现在其独特的“三重获益”——同期改善MASH病理、肝纤维化及代谢异常，并明确具备心血管保护作用。
在中国，由于MASH患者基数庞大且诊断率低，随着司美格鲁肽等创新疗法得到全球认可，国内企业或将在这一潜力巨大的市场中加快布局，迎来新的机会。
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