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近期，美国市场上揭示了一份药物价格榜单，其中所列出的十款名药每剂价格均超过一百万美元。这些药物的高定价引发了广泛关注，因为它们展示了医药创新与价格之间的紧密联系。
这份名单中，名列前茅的是协和麒麟公司的Lenmeldy，它的每剂售价高达425万美元。这款基因疗法专门用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良（MLD），于2024年3月获得FDA批准。据介绍，Lenmeldy的研发过程漫长且涉及复杂的生产工艺，这些因素共同导致了其高昂的定价。数据显示，该药品在2025年第一季度的全球销售额已达到1410万美元，同比激增92%。
紧随其后的是CSL Behring的Hemgenix，定价为350万美元，它在血友病治疗领域内价格也相当令人瞩目。这款药物利用基因疗法原理，将能够产生缺失凝血因子的基因送入患者肝脏细胞，使其自行生成第九凝血因子。值得注意的是，该药物由荷兰的uniQure研发，CSL于2020年以4.5亿美元预付款获得了其商业化及开发权。
第三位的是Sarepta Therapeutics的Elevidys，售价为320万美元，针对杜氏肌营养不良症设计。蓝鸟生物公司也成为榜单上的一大赢家，其推出的三款药物Lyfgenia（310万美元）、Skysona（300万美元）和Zynteglo（280万美元）分布在多个罕见病领域。
BioMarin的Roctavian以290万美元排名进一步彰显基因疗法在重度A型血友病成人治疗中的价值，同时重构了传统治疗的成本框架。住友制药的Rethymic定价为281万美元，其为胸腺功能不全患者提供细胞疗法。诺华的Zolgensma价格为232万美元，这款针对脊髓性肌萎缩症的基因疗法在市场上已有一定调整表现。
通过对这些天价药进行进一步探讨，可以发现，它们多为孤儿药且为基因或细胞疗法。罕见病的特殊性导致研发成本难以分摊，而尖端技术的应用提升了生产难度，令定价居高不下。
但这些高价药物也给美国医保带来了巨大挑战。为了应对此类问题，美国医保体系采取了多种措施，包括基于疗效的分期支付、与药企协商优惠、以及设立专项基金等。这不仅影响了国内医药市场的政策走向，也为国际社会在药品定价和支付机制方面提供了宝贵借鉴。
随着基因疗法技术的逐渐成熟和产业规模的扩展，未来高价药物的价格或有可能下降。然而，在短期内，这类创新疗法的高价值定价仍将占据市场主流，如何在鼓励创新与保障患者负担能力之间取得平衡，将持续考验相关政策制定者、制药企业和支付方的智慧。
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