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帕金森病(Parkinson's Disease, PD)这一个曾经似乎距离遥远的医学名词,事实上正在全球范围内对超过1000万人造成影响。在中国,帕金森病患者数已达约260万,并预计到2030年将突破500万。随着老龄化进程加快,这一数字还在不断上升。帕金森病远不止简单的“手抖”症状,它是一种逐渐恶化的神经退行性疾病,病理核心在于患者大脑“黑质”区域中产生多巴胺的神经元无可逆转地逐渐死亡。
缺乏多巴胺如同大脑的交通信号瘫痪。运动方面表现为静止性震颤、动作缓慢、肌肉僵硬及姿势平衡障碍;非运动症状包括嗅觉减退、便秘、睡眠障碍、抑郁焦虑以及认知功能下降至痴呆等。
当前的治疗策略主要为“对症下药”,以缓解症状为主导。左旋多巴及其相关药物,以及脑深部电刺激术(DBS)是目前“金标准”治疗手段,旨在补充多巴胺功能,暂时缓解症状。然而,难点在于这些手段并不具备阻止疾病进展的能力,无法逆转神经元的死亡与流失,仅能代偿性地调节异常脑电活动。同时,随着治疗时间的延长,药效下降、副作用增加,使病情管理更加复杂。
另一个棘手问题是,现有疗法对非运动症状效果不佳,影响患者生活质量;手术也仅适宜特定患者,花费高昂,无法做到彻底治愈,仍需配合药物使用。
在此背景下,稳定和修复神经元的希冀愈加迫切。干细胞疗法由于其独特的自我更新和多向分化能力,提出了一条科学探索的新路径。其在实验室中能够被诱导分化为健康的多巴胺能神经元前体,经过移植后,可能实现对受损神经元的修复和替代。
全球范围内,干细胞研究进展迅速。日本住友制药开发的iPS细胞衍生疗法,已经于2025年在日本申请上市,显示出在晚期帕金森病症状管理中的积极效果。《NATURE》杂志报道的两项研究表明,干细胞移植在较长时间的观察中未见显著安全隐忧,并在患者症状改善方面取得积极进展。
中国在神经元修复疗法研究中亦不甘人后。国内研发团队在攻克安全性和有效性问题方面取得迅速进展。特别是士泽生物,其在临床级“现货型”iPSC产品研发中取得了突破。这些产品已获中美多项注册批件,并在帕金森病及其他神经系统疾病的治疗上显示出希望。
士泽生物与同济大学等多家权威机构合作,进行多例中重度帕金森病患者的临床试验,结果显示出良好的安全性和有效性趋势。这些研究和临床实验为打造帕金森病治疗的新方法奠定了基础,推动了“中国力量”在全球范围内的神经退行性疾病治疗中的快速发展。
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