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在快速变化的全球医疗领域中，突破性的创新层出不穷，特别是在罕见病的治疗方面。成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）并未因其不普遍而被忽视。虽然RRP是一种由HPV 6或11型病毒引起的罕见疾病，但它的危害性不容小觑，可能导致严重的呼吸道和声带问题，甚至危及生命。对于这些疾病，目前常用的治疗方式是内镜下的反复切除，但这种方法并不能从根本上治愈疾病，并伴有复发及手术风险。
激动人心的是，美国创新药公司Precigen于2025年8月15日宣布，他们开发的基因疗法PAPZIMEOS（PRGN-2012）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的全面批准。这标志着RRP治疗新纪元的到来！PRGN-2012结合了Precigen独有的AdenoVerse平台，利用Gorilla腺病毒载体技术，能够有效递送大载荷并刺激机体免疫反应，解决了传统治疗方法中的诸多不足。在临床试验中，PRGN-2012展现出了惊人的效果，51%的患者在接受治疗后12个月无需甚至不再需要手术，86%的患者接受治疗后手术频次显著减少。
PRGN-2012的疗程包括四次注射，定价在30万至50万美元之间。虽然价格不菲，但相比传统手术方式，患者每年可节省大量的费用，并为Precigen实现了可观的收入。此利好消息发布后，Precigen的股价在当日交易中跃升近60%。
这次的医学突破不仅为RRP患者带来了新的希望，而且为医疗行业的多方参与者创造了多赢的局面。希望未来能够看到更多类似的疗法，为罕见病患者提供更广泛的治疗选择。
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