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近日，上海天泽云泰生物医药有限公司宣布，其自主研发的针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，即“渐冻症”）的创新基因治疗方案VGN-R13，在一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院开展的早期探索性临床研究中取得了显著的进展。目前，该研究项目的首剂量组所有受试者已成功入组，并显示出令人振奋的临床效果。
这项由华中科技大学同济医学院附属同济医院康复医学教研室主任、同济康复医院院长、干细胞研究中心主任及湖北省罕见病中心康复分中心主任陈红教授牵头的IIT临床研究，联合了肌萎缩侧索硬化症领域的知名专家张旻教授。研究旨在评估VGN-R13在ALS患者中的安全性以及其初步治疗效果，为未来的治疗奠定基础。
关于VGN-R13，该药物是天泽云泰自主开发的一种基因治疗产品，特别是针对ALS设计的。VGN-R13是一种基于腺相关病毒（AAV）的单剂量基因替代疗法，通过鞘内注射这一方式，将其有效成分传递至脊髓和大脑中的神经细胞，使其能够破坏ALS患者神经细胞内形成的异常聚集体，进而防止它们诱导的神经元细胞死亡。此外，VGN-R13在促进神经元轴突生长及修复结构方面也具有重要作用。这些功能的结合有助于延缓ALS患者疾病的进程，并恢复其受损的运动能力。
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