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2025年8月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式宣布，将合源生物自主研发的源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，曾名赫基仑赛注射液）纳入突破性治疗品种药物名单。这一决策的达成，主要用于治疗儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），标志着中国本土研发的CAR-T产品在儿童白血病治疗领域取得了突破性进展，为许多患有该疾病的孩子及其家庭带来了新的治疗希望。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的血液恶性肿瘤。虽然经过多年的医疗进步，通过联合化疗策略和精准的分层治疗手段，儿童急性淋巴细胞白血病的整体生存率有了显著提升。然而，仍有约20%至25%的患儿在治疗过程中表现出耐药性或复发的现象。对于这部分原发难治性患者，传统救治方法的有效率仅为31%，中位生存期不足一年。
源瑞达®的研发和纳入突破性治疗品种，为这些复发或难治性患者提供了一种全新的治疗选择，预示着儿童白血病治疗将向着个性化和精准化的方向迈出重要一步。这不仅进一步巩固了合源生物在创新药研发领域的地位，也展示了其在生物治疗技术上的领先能力。未来，这一创新疗法有望通过更广泛的临床应用，造福更多需要帮助的患者及其家庭。
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