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近期，全球多肽和寡核苷酸领域迎来了多项重要进展。Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸配体偶联药物donidalorsen已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于预防遗传性血管性水肿的发作。此外，蔚程医药成功完成了千万美元的种子轮融资，聚焦于临床前肝外靶向小核酸平台及管线的开发。以下是就这些进展的详细介绍。
Donidalorsen在美国获得FDA批准
Ionis Pharmaceuticals公司近日宣布，美国FDA批准了Dawnzera（即donidalorsen）这一新药，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。Donidalorsen是一种反义寡核苷酸配体偶联药物，专门靶向沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，以阻断导致HAE发作的信号通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。这一药物的批准是基于全球多中心临床试验的积极结果。在3期OASIS-HAE研究中，接受donidalorsen治疗的患者在24周内月均HAE发作率大幅降低了81%。该药物也被验证有效地减少中重度HAE发作。
蔚程医药实现种子轮融资
蔚程医药近日完成了一轮千万美元的融资，由杏泽资本领投，启明创投跟投。资金将主要用于发展其临床前肝外靶向小核酸平台及相关管线。该公司成立于2025年，致力于突破小核酸药物在治疗过程中局限于肝内递送的技术瓶颈。公司团队成员在小核酸领域拥有丰富的研发经验，专注于开发非肝组织的小核酸药物递送，特别是在肝外反义寡核苷酸和siRNA药物管线方面。
LTI-03在英国获批启动临床试验
Rein Therapeutics公司获得了英国药品和保健品监管局（MHRA）的批准，正式启动针对特发性肺纤维化（IPF）的LTI-03 2期RENEW临床试验。LTI-03是一种由7个氨基酸组成的新型Caveolin-1相关多肽，能够抑制纤维化信号并促进上皮细胞存活。LTI-03在美国亦已取得孤儿药资格，先前进行的1b期试验中，其低剂量组表现出对纤维化标志物的积极调节作用，同时显示出良好的安全性和耐受性。
这些进展显示了全球在多肽和寡核苷酸领域的快速推进，为未来临床应用提供了新的希望。
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