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2025年8月19日，Madrigal Pharmaceuticals欣然宣布，其研发的重点药物Rezdiffra（通用名：Resmetirom）已获得欧盟委员会的有条件上市许可，专用于治疗中度至重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成年患者。作为首款通过欧盟批准的MASH治疗药物，它在全球市场上取得了继2024年FDA加速批准后的又一显著进展，为数以亿计的MASH患者带来了新的治疗选择，同时也将全球MASH药物研发推向了新的高度。
MASH，早年被称为“非酒精性脂肪性肝炎（NASH）”，因其发病隐匿但迅速进展，被称为“肝脏杀手”。该病从简单的肝脂肪堆积逐渐恶化为肝纤维化、肝硬化，甚至可能引发肝癌与肝功能衰竭，成为促使患者接受肝移植的重要原因之一，在全球早期死亡的肝病类型中占据极其重要的位置。
随着人们对MASH这一疾病的认识深化，其患病率的持续增长使得临床需求缺口越来越大。目前，全球MASH患病率大约在4%至6%之间，行业预计中晚期纤维化患者数量将持续增加，这为MASH药物市场奠定了广阔的患者基础。
Rezdiffra通过独特的作用方式和卓越的临床数据，在MASH治疗领域树立了新的标杆。作为每日一次口服的肝脏靶向性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，它专注于疾病的根本，通过精确激活肝脏中的THR-β受体，调节脂质代谢，抑制肝脏的炎症和纤维化发展，而不仅仅是缓解表面的症状，为从机制上治愈疾病提供了可能。
Rezdiffra的成功，背后凝聚了全球药企数十年的努力与"试错"。自从1980年MASH概念首次被提出以来，制药行业已在该领域投入了超过千亿美元。由于MASH发病机制非常复杂，涵盖代谢、炎症以及纤维化等多个病理通路，任何一种靶向性的药物单独进行治疗都难以涵盖所有的病理过程，曾经充满希望的多款“明星药物”无不折戟于临床试验阶段。
尽管如此，MASH巨大的市场潜力和未被满足的需求仍然吸引着全球药企的积极参与。据Frost & Sullivan预测，到2030年，全球MASH患者人数将达到4.86亿，预估市场规模超过322亿美元，这一“百亿美元蓝海”正吸引着更多企业的投入。
最近，MASH治疗领域的捷报频频传来。除Rezdiffra外，8月15日，诺和诺德的GLP-1类药物Wegovy®（主要成分司美格鲁肽）获得美国FDA批准，用于非肝硬化MASH的治疗，这赋予全球首个GLP-1药物治疗MASH的新希望。这一成就不仅拓宽了MASH治疗手段的范围，同时也证实了多种机制药物联合应用的巨大潜力。
与此同时，联合治疗的效果在临床实践中初步得到验证。大批患者已开始将Rezdiffra与GLP-1受体激动剂结合使用。MASH治疗的关键在于实现“降肝脂与抗纤维化”的双重目标，单一机制药物难以面面俱到，而Rezdiffra的抗纤维化作用与GLP-1药物的减重和代谢调节效应相辅相成，有望较全面地改善病情发展。
Madrigal在最近的财报会议中明确指出：“MASH病情的复杂性决定了单一药物无法完全满足所有治疗需求，各种机制联合应用药物将成为未来MASH治疗的核心策略。”为落实这一策略，Madrigal与中国石药集团达成超过20亿美元的合作协议，将其口服GLP-1小分子激动剂SYH2086引进。根据Madrigal的首席医疗官David Soergel博士的介绍，该合作旨在通过GLP-1的减重作用结合Rezdiffra的抗纤维化和调脂功能，提升治疗效果，并同时增强药物耐受性。
在MASH治疗领域的全球竞争中，中国本土创新药企迅速崭露头角。多家企业展开了以THR-β激动剂为重点或结合PPAR及GLP-1等多机制并存的研发布局，逐步缩小与国际先进水平的差距。同时，随着小分子、双靶点、小核酸药物等技术的不断突破，中国药企的研发实力不断提升，在国际市场上日益成为不可忽视的力量。
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