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2025年8月26日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股份代号“1228.HK”），致力于研发罕见疾病创新疗法的全球生物制药领军企业，宣布其产品戈芮宁®（注射用维拉苷酶β）成功入选《上海市生物医药“新优药械”产品目录》。该目录中共有14个入选产品，戈芮宁位列第三。
由上海市科学技术委员会、上海市卫生健康委员会及医疗保障局联合发布的《第六批上海市生物医药“新优药械”产品目录》强调技术创新、高临床价值及市场潜力。戈芮宁作为国内自主创新开发的酶替代疗法，应用于12岁及以上I型和III型戈谢病患者，是替代同类进口药物的创新型产品，其成功入选表明其技术和市场潜力得到了权威部门的高度认可，并将显著提升患者用药可及性。该产品由北海康成的全资子公司北海康成（上海）生物科技有限公司持有。
戈谢病是一种由葡萄糖脑苷脂酶基因的突变导致的溶酶体贮积症，属于常染色体隐性遗传病。此病影响男女的概率相同，主要表现为脾肿大、肝肿大、贫血等症状。酶替代疗法（ERT）的出现大大改善了患者的症状。2020年，国内约有3000名戈谢病患者。戈芮宁通过静脉输注对患者体内缺乏的酶进行补充，是经多年临床试验验证的创新疗法。
2024年8月，针对戈谢病的关键临床试验取得了良好数据，获得国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评资格，随后在2025年5月被批准上市，并在7月进入临床应用。
北海康成制药有限公司是中国主要的罕见疾病全球生物制药公司，专注于罕见疾病的研究开发及商业化。公司拥有强大的药物研发组合，其中包括三种已上市产品及七个在研项目，涵盖亨特综合征、补体介导的疾病及神经肌肉障碍等罕见疾病。公司还在积极开发针对庞贝氏症及法布雷病的基因疗法，并与多家国际领先研究机构合作。
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