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2025年8月22日,《Cell Death & Disease》期刊发表了一项由中国国家食品药品检定研究院和广州医科大学等单位合作完成的重大科研成果。这项研究通过诱导多能干细胞(iPSC)衍生的脊髓神经祖细胞(spNPC细胞,XS228注射液)治疗脊髓损伤,不仅展示了突破性的治疗效果,还揭示了其全新的全球创新疗效机制。这项成果标志着在脊髓损伤这一医学难题的再生治疗领域取得了巨大的进展。
研究的核心是利用人源iPSC技术,生成具有潜力的神经祖细胞,通过移植至脊髓损伤的动物模型中,实现显著的感觉和运动功能恢复。作为国家I类新药,这种治疗策略已经获得了中国和美国药监局的“双报双批”批准,目前在中山大学附属第三医院牵头下,联合大连医科大学附属第一医院,进行全球首个注册临床I/II期试验,已完成全球首例脊髓损伤患者的移植并取得初步积极成果。
脊髓损伤一直是全球的健康挑战。据不完全统计,目前全球脊髓损伤患者约有1500万人,中国就占了超过300万。每年新增的急性和亚急性脊髓损伤病例就有10万例,这意味着每小时有10名新患者出现。由于中枢神经系统再生能力有限,当前治疗措施主要依靠康复训练和辅助支持,缺乏有效的再生修复手段。
研究团队选择了人诱导多能干细胞(iPSC)作为基础,通过特定的处理获得了双潜能祖细胞(NMP),这类细胞既能分化为神经组织,也可以形成中胚层组织。通过进一步的研究和实验,最终成功诱导出特定的脊髓神经亚型前体细胞spNPG,这成为治疗的关键。
在动物实验中,通过将spNPG移植到小鼠的脊髓损伤模型中,研究人员观测到,这些经过移植的动物表现出显著的运动功能恢复,其运动能力在Basso评分、倾斜梯子攀爬以及网格攀爬测试中均有显著提高。
这一过程的背后,spNPG不仅在体内分化为多种功能神经细胞,如运动神经元和中间神经元等,还能调控脊髓中的微环境,减少炎症反应和胶质瘢痕的形成,为轴突再生提供更佳的条件。
通过单核RNA测序等技术,研究揭示了spNPG在体内的分化路径及其在神经功能恢复中的具体作用机制。这种有力的研究结果显示,spNPG的移植在改善神经微环境和促进功能性神经元再生方面具有双重作用机制,为脊髓损伤带来新的治疗希望。
该项研究背后的全球创新意义在于,它为其他重大中枢神经损伤的再生治疗提供了理论和实践的基础。未来,当技术和研究进一步推进时,这种神经再生技术有望在临床中大规模应用,让更多脊髓损伤患者受益,实现重新行走的梦想。
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