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2025年9月2日，Ionis Pharmaceuticals公司发布了其创新药物Olezarsen的三期临床试验的初步结果。该药物在CORE和CORE2试验中显示出显著的疗效，能够将患者空腹甘油三酯水平最高降低72%（经过安慰剂校正），并能使急性胰腺炎事件的发生率减少85%。这是在治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）方面首次达到这一里程碑，这一成就具有重要的临床意义。
在50mg和80mg剂量组中的患者都实现了甘油三酯的显著下降。随着这一消息的公布，Ionis Pharmaceuticals的股价在当天激增了35%，公司的市值跃升至92亿美元。
此前，Olezarsen已被批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），并在2025年上半年实现了2500万美元的销售收入。目前，Olezarsen正在针对严重高甘油三酯血症（sHTG）进行三项三期临床试验。CORE和CORE2分别面对甘油三酯水平在500mg/dL以上的患者，而Essence则作为支持性试验，面向甘油三酯水平在150mg/dL以上的HTG患者。
在美国，超过一百万患者面临sHTG的高风险，这些患者有较高的急性胰腺炎致命风险，亟需有效的治疗方案。因此，Olezarsen的成功填补了这一领域的巨大医疗需求空白。
综合来看，Ionis作为ASO技术的先驱，已在TTR和FCS适应症的治疗上获得突破，其市值迅速逼近百亿美元。此次Olezarsen在三期临床试验中的成功，标志着Ionis在更广泛的常见病市场中取得了新的进展。这一成就使得Ionis能够有效地挑战siRNA先驱Alnylam的地位，后者市值已超过500亿美元，并在TTR领域站稳脚跟，正在向常见病领域扩展。
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