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近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来令人振奋的进展。Avidity Biosciences公司日前宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的创新疗法——抗体-寡核苷酸偶联物delpacibart zotadirsen（简称del-zota）在临床试验中显示出前所未有的疗效。同样值得关注的是，Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于天使综合征（AS）的治疗。
Avidity Biosciences公司通报了一项有关delpacibart zotadirsen（del-zota）疗法的重要进展。新发布的EXPLORE44和EXPLORE44-OLE试验数据显示，疗法取得了令人满意的积极结果。这一药物通过结合1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体与促进mRNA前体外显子44跳跃的寡核苷酸，作用于高度表达此受体的肌肉组织，从而有效改变mRNA剪接过程，生成类似于正常功能的抗肌萎缩蛋白。研究表明，患者在1年的del-zota治疗后，其疾病进展在多项指标上逆转，呈现出显著改善。其中的受试者总抗肌萎缩蛋白恢复接近正常水平的58%，而肌酸激酶（CK）水平迅速降低并稳定于接近正常范围。Avidity计划在2025年底向美国FDA提交相关的生物制品许可申请（BLA）。
与此同时，Ionis Pharmaceuticals也带来好消息。其在研ASO疗法ION582，因在1/2期HALOS研究中的杰出表现，被授予美国FDA的突破性疗法认定。这款药物在多个AS患者功能领域展现了卓越的疗效，同时保持良好的安全性和耐受性。今年初，Ionis已启动全球性的3期关键性REVEAL研究，预计将于2026年完成试验入组工作，为ION582未来的上市申请铺平道路。ION582通过抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）表达，并激活父体来源的UBE3A等位基因，有望显著提高患者脑内UBE3A蛋白的产生，从而成为天使综合征治疗的潜力药物。此前，美国FDA已授予ION582孤儿药及罕见儿科疾病资格，为其研发进程提供支持。
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