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近期，科技界迎来了一个激动人心的突破：首次将CRISPR基因编辑的胰岛细胞成功移植到一位1型糖尿病患者的体内。令人振奋的是，这些改造过的细胞不仅连续数月有效分泌胰岛素，还能有效避开免疫系统的监测，使患者不需要依赖免疫抑制剂。这项研究成果已经发表在《新英格兰医学杂志》上，并被Nature官网报道。
CRISPR基因编辑如何破题糖尿病这一长期难题？1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，患者体内的免疫系统会误将胰腺中的胰岛细胞——负责胰岛素分泌的细胞——视为攻击目标。一旦胰岛素分泌受阻，体内血糖水平就会失控，若不通过胰岛素注射等方式补充，这种疾病可能对神经系统及重要器官如心脏、肾脏和眼睛造成严重损害。
针对这一问题，美国的一家公司Sana Biotechnology在全球范围内带来了一丝曙光。他们的最新研究，为全球超过九百万的1型糖尿病患者提供了一种新的治疗可能。研究团队首先在瑞典乌普萨拉大学医院，从一位无糖尿病的60岁逝者所捐献的遗体中提取了健康的胰岛细胞。这些细胞被运往挪威奥斯陆大学医院，利用CRISPR-Cas12b基因编辑技术进行了改造。他们敲除了一些控制免疫识别的关键基因，以减少这些细胞在体内被免疫系统攻击的可能。
为了增强这些细胞的存活力，研究人员还通过基因工程手段让细胞表达CD47蛋白，从而发出“别吃我”的信号，有效逃避了免疫系统的追踪。在编辑后的胰岛细胞中，绝大部分细胞已经失去了原有的免疫标识，同时在很大比例的细胞表面有高水平的CD47蛋白表达。
这次实验的临床试验在乌普萨拉大学医院进行。一位42岁的患者，患有37年的1型糖尿病，在全麻状态下接受了手术。研究团队在患者左臂的肌肉组织中，植入了七千九百六十万颗经过CRISPR编辑的胰岛细胞。整个过程中没有使用任何抗炎药或免疫抑制剂，患者在术后仅需一晚监测，便能顺利出院。
研究结果显示，12周后，植入的胰岛细胞并没有出现排斥反应，反而能够持续分泌胰岛素，并有效地调节血糖水平。重要的是，作为胰岛素分泌的生物标志物，C肽水平在干预后的不同时间节点均显示明显上升。这表明，这项基因编辑技术能够为糖尿病的治疗提供了一个全新的方向。
然而，目前的研究仅在一名患者身上进行了短期试验，而这名患者接受的只是低剂量的细胞治疗，尚无法使其完全停止胰岛素注射。因此，Sana公司计划从明年起展开大规模的临床试验，以期进一步验证这项技术的安全性和有效性。
关注未来的研究与发展，我们期待这项技术能够造福更多的患者，为糖尿病的治愈之路开辟新篇章。
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