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大睿生物:减重siRNA新药澳洲临床试验申请成功获批

新药情报编辑 | 2025-09-18 |

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915日,大睿生物公司(Rona Therapeutics宣布,他们研发的RN3161项目已经向澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)提交了临床试验申请。RN3161是一种针对INHBEGalNAc-siRNA分子,其开发目的是为超重肥胖人群提供一种可持续的体重管理方案。

INHBE被认为是肥胖治疗领域中的潜在有效靶点。科学研究表明,该基因主要在肝脏中表达,并负责生成Activin E蛋白,这一蛋白在脂肪代谢中发挥重要作用。携带INHBE某些基因变异的人群通常会表现出更健康的脂肪分布情况以及更理想的体成分和血脂水平,同时其患2型糖尿病心血管疾病的风险也显著降低。

RN3161通过专门沉默INHBE基因,减少体脂含量,且不会影响瘦体重,与现有减肥疗法有明显不同。这款产品采用了优化的GalNAc递送技术及化学修饰,以降低脱靶效果。在临床前试验中,低剂量的单次注射后,INHBEmRNA表达水平下降了90%以上,且在效果和持久性方面表现出色。研究显示,RN3161能够实现长达半年的基因沉默效果,预计其每年仅需给药12次,将大幅提高患者的依从性和长期管理能力。

大睿生物的首席医学官Alex M. DePaoli博士表示,RN3161不仅可能帮助患者实现减肥,同时维护肌肉质量,还可能放大由脂肪减少而带来的代谢优势。此外,低频次用药设计有助于提升患者的用药依从性,支持持久的体重控制。这为肥胖症的治疗提供了一种全新的方法。


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