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8.3亿首付款!临床Ⅲ期创新药成功售出

新药情报编辑 | 2025-09-19 |

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荷兰生物技术公司VarmX916日宣布,其与全球血液制品领导者CSL达成了一项战略合作协议,以推进其主要产品VMX-C001的开发。这种新型治疗方案旨在帮助那些需要紧急手术或因使用FXa DOAC(因子Xa抑制剂类抗凝药物)而发生严重出血的患者恢复正常凝血功能。

与此同时,CSLVarmX的股东签署了一份独家期权协议,旨在收购VarmX公司所有已发行流通的股份。根据协议,CSL将全面资助VarmX在全球范围内进行的EquilibriX-S临床试验,并在产品开发、制造及预上市商业和医疗事务活动中提供全面支持。CSL将在交易达成后向VarmX股东预付1.17亿美元(折合约8.3亿元人民币),以获取该合并公司的独家收购选择权。该权利将根据期临床数据进行行使。在期权行使及相关监管批准完成后,VarmX股东将进一步获得总计3.88亿美元的收购及额外款项,直至VMX-C001正式商业化。此外,将获得高达17亿美元的销售里程碑付款,此次合作总价值达22.05亿美元,约合人民币156亿元。

与许多在全球市场上风头正劲的企业不同,CSL可能未曾被普通消费者熟知,但其在血液制品领域享有极高的声誉。CSL历史悠久,成立于1916年,原为联邦血清实验室。1994年完成私有化并更名为CSL Limited,公司在澳大利亚证券交易所挂牌上市。经过2004年对Aventis Behring的收购及与ZLB Bioplasma重组后,CSL Behring成立,成为全球最大血液制品制造商。

截至2024年,CSL排行全球跨国药企处方药销售第18位,是澳交所市值排名第四的企业,还拥有全球最大的血浆收集网络之一——CSL Plasma。在中国市场,CSL1986年起提供人血清白蛋白,目前是国内主要供应商之一,主要产品包括安博美、安博灵及贝林。

CSL以血液制品为基础,拓展了血浆分馏、重组蛋白技术、细胞及基因治疗三大战略科学平台,专注开发免疫缺陷、凝血障碍、心血管及代谢性疾病等领域的创新药物。2023年上半年,CSL核心业务板块包括:通过提供稀有病、血液及免疫相关疾病治疗的CSL Behring;专注铁缺乏症与肾病创新药物的CSL Vifor;全球最大的血浆采集公司CSL Plasma,以及全球第二大流感疫苗供应商CSL Seqirus

8月,CSL宣布将分拆其疫苗业务CSL Seqirus,并裁撤约3000名员工,占其全球员工总数的15%。这一消息公布后,CSL股价大跌近17%,市值蒸发约200亿澳元。CSL Seqirus成立于2015年,但截至今年630日,其营收仅占CSL总收入的14%,增长微弱。CSLCEO Paul McKenzie曾对分拆做出了相关阐述,他认为疫苗市场的不理想表现让人失望,并公布疫苗部门销售额下滑的具体数据。此次与VarmX的合作被看作是CSL积极寻求新增长点的战略步伐。

根据VarmX公告,到2030年,预计美国、欧洲和日本将有3000万名患者使用因子Xa直接口服抗凝剂(DOAC)治疗慢性疾病。然而,这些疗法有效,却每年有2%4%的使用者面临严重出血,需要进行紧急医疗处理。VMX-C001是一种创新性重组修饰凝血因子X蛋白,通过单次快速给药来解决这些危机。

在荷兰进行的临床试验中,VMX-C001在健康供血者的血浆中成功绕过FXa抗凝作用,证明其有效性。而且,与其他治疗方案相比,VMX-C001在不存在FXa-DOAC的情况下不会引发过度凝血风险,因而更具优势。此外,欧盟和美国目前尚无针对使用因子Xa抑制剂患者出现急性大出血的完全批准治疗方案。202593日,VMX-C001获得美国食品和药物管理局(FDA)快速通道认证,彰显其在急性情况下满足未满足的医疗需求的潜力,预计2029年将正式推出市场。

 


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