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在儿童肝肿瘤的治疗上，高危特征的儿童患者面临着显著的挑战，必须研发更加靶向有效的疗法。近期，德国慕尼黑大学的研究团队在《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上发表了最新研究，探讨了通过机制模型与计算机模拟预测新疗法的潜力。他们的研究重点是在虚拟患者的设定下，利用患者特异性的机制细胞模型来为高危儿童肝肿瘤患者找寻治疗新途径。
研究背景：
肝母细胞瘤（HB）是儿童最常见的肝脏恶性肿瘤，常见于5岁以下的儿童。在过去的数十年中，随着外科手术技术的进步、肝移植手段的发展及化疗方案的优化，患者的生存率大幅提升。目前，新辅助顺铂化疗联合手术的治疗方案让标准风险患者的生存率超过了80%。但令人遗憾的是，仍有一部分患者对高风险化疗方案反应不佳，这些方案包括顺铂和阿霉素的交替使用。特别是对于具有转移性、血管侵犯、肝外肿瘤扩散、PRETEXT分级为4级，以及年龄在5岁以上的患者，这些高风险因素与不佳的临床预后密切相关。此外，肝细胞癌（HCC）及其相似特征的HB型肿瘤也往往影响较大的儿童和青少年，预后不理想。当前的激进化疗方案可能导致儿童患者出现长期、副作用。因此，急需探索新的治疗策略，以锁定有效的分子靶点来对抗这些高风险特征的儿童肝肿瘤。
研究成果：
研究人员通过免疫荧光染色分析发现，塞瑞替尼能够有效抑制肝肿瘤细胞的生长，使暴露于该药物的增殖细胞减少。在长期实验中，塞瑞替尼显著减少了肿瘤集落的形成数量。这一结果在已经建立的肝肿瘤球体模型中得到了验证。相比于对照组，塞瑞替尼不仅抑制了肿瘤球体的生长，还缩小了其体积。此外，为了评估其对细胞迁移的影响，研究人员还进行了划痕实验。
进一步，研究团队在临床前的体内实验中使用患者来源的异种移植模型，以验证塞瑞替尼的疗效。在免疫缺陷小鼠上植入了高增殖性的HB肿瘤模型，结果表明，塞瑞替尼不仅在体外展现了强效的抗肿瘤能力，并且在体内实验中也证实了其安全性和有效性。
结论：
总括本研究，机制模型和虚拟患者模拟展现了在寻找高危儿童肝肿瘤治疗方案中的应用潜力。研究确认，塞瑞替尼作为一个具潜力的治疗候选，因其在体外和体内验证的疗效和通过破坏核完整性的新机制，突出其抗肿瘤活性。此研究不仅支持塞瑞替尼作为靶向治疗选择，还展示了计算模型在精准医疗中的重要意义。
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