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9月22日，赛诺菲公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将其对tolebrutinib的新药申请（NDA）的审评期限延长三个月。该药物是一种口服且能够穿透大脑的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，旨在治疗非复发型继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），以帮助减缓成人患者中与复发无关的残疾进展速度。
此次审评期限的延长是由于在审查过程中提交了额外的分析资料，FDA认为这一补充材料对NDA构成了重大修订。因此，批准目标日期(PDUFA date)推迟至2025年12月28日。赛诺菲表示，他们对tolebrutinib可能带来的积极效果充满信心，并将在审查期间继续与FDA保持紧密合作。
Tolebrutinib作为首款在nrSPMS领域获得FDA突破性疗法认定的脑渗透性BTK抑制剂，意义重大。多发性硬化症是一种慢性免疫介导的中枢神经系统神经退行性疾病，可能导致不可逆转的残疾积累。而这种残疾的积累，进一步影响了患者的身心功能和生活质量，成为这一领域中一个突出的未满足医疗需求。目前的治疗主要针对外周B细胞和T细胞，而对中枢神经系统内固有的免疫过程的干预仍显不足。
患有nrSPMS的患者属于那些不再经历复发但仍存在持续残疾积累的人群。他们可能表现出疲劳、认知功能障碍、平衡和步态问题、肠道和膀胱功能失调以及性功能障碍等症状。
FDA对tolebrutinib的审查是基于来自全球范围内的双盲、随机HERCULES以及GEMINI 1和2这几项关键III期研究的数据，这些研究分别评估了该药物在nrSPMS和复发型多发性硬化症（RMS）患者中的有效性和安全性。此外，III期PERSEUS研究正在评估tolebrutinib在原发进展型多发性硬化症（PPMS）中的作用，该研究结果预计将在2025年下半年公布。
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