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VectorY达成12亿美元AAV基因治疗载体授权协议

新药情报编辑 | 2025-09-25 |

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2025918日,VectorY TherapeuticsShape Therapeutics宣布了一项重要的合作协议。根据该协议,VectorY将获得Shape TherapeuticsSHP-DB1相关权利。这是一种以腺相关病毒(AAV)为基础的创新衣壳,具备深入大脑的能力,专为三种治疗靶点的抗体矢量化有效载荷而设计。

此项合作预示着Shape Therapeutics将可能获得高达12亿美元的相关付款,包括罕见病项目高达3.38亿美元和非罕见病项目高达5.035亿美元的里程碑式款项。此外,协议还包括基于未来产品销售的分级特许权使用费。

SHP-DB1Shape公司从自有AAV5衍生衣壳平台开发而来。VectorY指出,这种载体在非人类灵长类动物实验中显示出独特的优势,能够有效穿透并到达大脑深层区域,进而实现静脉注射方式下,将基因药物递送至通常难以接触的神经元区域。

此前,AAV5作为基因递送的载体已在临床试验中证明其安全性和有效性。与其他如AAV9等血清型相比,AAV5表现出更低的肝毒性和免疫原性,且具备更广泛的中枢神经系统趋向性。VectorY选择Shape基于AAV5的中枢神经系统衣壳,体现了其在为神经退行性疾病患者提供安全、无创的基因疗法方面的不懈努力,并配合了VectorY在大规模生产AAV5载体的技术优势。

值得注意的是,VectorY并不是首家与Shape合作的制药公司。Shape在其衣壳技术外部合作方面积累了丰富经验。早在2021年,罗氏就已与Shape合作,开发针对阿尔茨海默病帕金森病以及罕见病的下一代基因疗法。而在2023年,大冢制药也与Shape达成了一项协议,集中在眼科疾病治疗领域。这表明Shape的技术在行业内已受到广泛认可和重视。

 


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