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施维雅制药于2025年9月22日正式宣布，欧洲委员会(European Commission)已批准Voranigo（沃拉西德尼）用于治疗年满12岁且体重不低于40公斤的成人和青少年中，携带异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) R132或异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) R172突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤患者。此类患者仅接受过手术治疗，并且暂不需要放疗或化疗。这次批准标志着Voranigo成为欧盟首个也是唯一一个专门针对2级IDH突变神经胶质瘤的靶向药物。
除欧盟外，Voranigo已经在多个国家和地区获得上市许可，其中包括美国、加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯、瑞士、巴西、英国和日本。
神经胶质瘤是一种起源于中枢神经系统(CNS)内的神经胶质细胞或其前体细胞的肿瘤。成人型弥漫性胶质瘤是成人中最为常见的恶性脑肿瘤之一，其进展和预后与IDH基因突变有着密切联系。在星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者中，由于IDH1和IDH2的突变，导致致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的异常增加，影响细胞的正常发育并最终引发癌症。
在正常的人类细胞中，异柠檬酸脱氢酶(IDH)基因家族承担了分解营养并为细胞供能的职责。然而，IDH1和IDH2基因的突变可能导致细胞无法正常分化，从而引发不受控制的细胞增殖。
Vorasidenib是一种能够穿透大脑、选择性抑制异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 和异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) 的口服药物。它通过抑制突变的IDH蛋白活性，降低酶活性，从而阻止与IDH突变相关的癌细胞的生长和扩散。
该药物的批准是基于INDIGO III期国际临床试验（NCT04164901）所得的数据。INDIGO研究为双盲、随机、安慰剂对照试验，评估Voranigo在残留或复发性2级IDH突变胶质瘤患者中的疗效。试验共招募了331名确诊为残留或复发2级神经胶质瘤且携带IDH1或IDH2突变的患者。这些患者在仅接受手术后被分为两组，分别每日服用40毫克的Voranigo或安慰剂一个28天的周期。试验的主要指标是无进展生存期和下一次干预时间（TTNI），筛选结果由独立盲法审查委员会（BIRC）评估。
在中位随访期为14.0个月（四分位间距10.1-17.9）的观测期间，Voranigo组患者（n=168）的中位无进展生存期达到27.7个月（95%置信区间：17.0-无法估算），而安慰剂组患者（n=163）仅有11.1个月（95%置信区间：11.0-13.7）（HR=0.39; 95%置信区间0.27-0.56; P<0.001）。这表明研究主要终点得以实现。此外，每6个月Voranigo组患者的肿瘤体积平均缩小2.5%（95% CI为-4.7% 至 -0.2%），而安慰剂组患者的肿瘤体积则平均增加13.9%（95% CI为11.1% 至 16.8%），该数据同样由BIRC确认。
INDIGO研究的结果显示，Voranigo在临床上的耐受性良好，其安全性与此前I期研究的结果一致。最常见的不良反应（≥15%）包括疲劳、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻及癫痫发作。
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