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Crinetics Pharmaceuticals近日发布公告，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Palsonify（化学名称为paltusotine），用于一线治疗那些对手术效果不佳或不适合进行手术的成年肢端肥大症患者。这标志着Palsonify成为首个每日一次口服疗法专用于治疗成人肢端肥大症。
肢端肥大症是一种因垂体瘤引发的疾病，由于生长激素的过度分泌，患者的胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平高于正常。Palsonify（曾称为CRN00808）是一种非肽类生长抑素受体2型（SST2）激动剂，可通过每日口服以抑制该病症的发展。该药物比其他生长抑素受体亚型更具SST2选择性，选择性高达4000倍，从而可能减少不必要的靶外效应。
FDA的批准基于两项3期关键性试验PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的积极数据，这些试验针对既往接受过治疗和未曾用药治疗的成年肢端肥大症患者进行了评估。在这两项研究中，Palsonify展示了快速且稳定的生化控制能力，并且疗效持久。参加试验的患者表示，根据肢端肥大症症状日记（ASD）的评估，相关体征和症状有显著改善。
尤其是PATHFNDR-2试验结果表明，使用Palsonify的患者中有56%在24周后其IGF-1水平实现不超过正常值上限的1.0倍，显著高于接受安慰剂治疗的对照组（5%，p<0.0001）。该试验同样实现了所有次要研究终点。具体的疗效数据已通过表格形式进行发布。
在安全性方面，PATHFNDR-2试验中Palsonify显示出良好的耐受性。接受Palsonify治疗的受试者中，没有报告出现严重不良事件。在试验过程中，Palsonify治疗组与安慰剂组的受试者中，至少出现一次治疗相关不良事件（TEAE）的频率相似。
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