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2025年9月26日,全球领先的生物科技公司渤健(Biogen)宣布终止其所有基于腺相关病毒(AAV)衣壳的基因治疗项目,此举使渤健成为继辉瑞、罗氏、武田和 Vertex 之后又一家退出该技术的制药公司。渤健的研究部门负责人 Jane Grogan 博士在接受采访时表示,公司在转型为“新Biogen”的过程中,将采用严格的资本配置策略,以期将资源集中于最具潜力的疗法和药品上,为患者带来更显著的治疗效果。她指出,公司仍将专注于罕见病和遗传病领域,继续探索最前沿的科学技术。
渤健此前在AAV衣壳研究上的部分工作,是通过与位于华盛顿州温哥华的初创公司 Capsigen 的合作进行的。然而,这一合作关系已经在2023年告终。这标志着渤健首次对基因治疗的优先级进行了调整。如今,公司决定彻底放弃AAV的相关研究。大多数专注于此领域的员工已被调至公司内部其他部门,但少数涉及研究和技术岗位的人员可能会面临裁员。早在2025年1月,为了专注于新的合作机会,公司就曾裁减了一部分研究人员,这一举动是为了“重振药物研发能力,促进公司的长期可持续发展”。
在此之前,武田制药已于2023年中止了其与AAV相关的早期研究,而罗氏则在2024年中止了其Spark Therapeutics部门的3期A型血友病基因治疗项目。今年早些时候,辉瑞则从市场上撤回了用于治疗B型血友病的AAV疗法Beqvez,使得其不再有任何商业化或处于临床阶段的基因治疗产品。紧随其后的是 Vertex Pharmaceuticals,他们于5月2日宣布停止所有依赖AAV作为基因治疗载体的研究。如今,随着渤健的退出,这项曾被视为“明星”载体的技术正在快速失去行业信心。
虽然AAV 技术以其稳定性和持久性为特点,但商业化和临床上的多重挑战使其发展停滞不前。昂贵的生产成本以及其中涉及的免疫原性和毒性风险,使得监管机构和临床医生对其愈发审慎。同时,基因编辑、脂质纳米颗粒(LNP)和病毒样颗粒(VLP)等替代技术的进展,使得资本和研发资源开始向更安全、更可靠的治疗方案倾斜。
AAV技术的“退潮”不是基因治疗的终结,而是行业走向理性发展的一个新起点。随着资本和研发力量的转向,患者最终将因更精准、更安全、也更可负担的新一代基因疗法而受益。
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