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2025年9月，北京大学第三医院迎来了全球首个同获中美药品监督管理局认证的以iPSC衍生亚型神经前体细胞为基础的新药，用以治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的注册临床试验的正式启动。这一特殊的注册临床I/II期试验首次在山顶医院完成了对受试者的给药，并成功采用士泽生物医药（苏州）有限公司自主研发的全球首款异体通用iPSC再生亚型神经前体细胞新药“XS228细胞注射液”。
在此次研究中，首位受试者通过腰椎穿刺接受了此新药的治疗。在给药后，未出现任何手术及围术期的并发症或副作用，各检测指标均处于正常范围内，顺利地度过了观察期并进入随访阶段。渐冻症是全世界公认为五大绝症之一，这种疾病的大多数患者会在确诊后平均存活39个月，目前尚无从根本上改变疾病进程的疗法，对新治疗方案的期待与日俱增。
士泽生物此次的“XS228细胞注射液”曾于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认证，这是中国自主研发的iPSC衍生细胞药首次获得此项认证。这一特殊资格的取得，为该新药提供了未来上市后长达七年的市场独占权，免去了申请费，可能减免某些临床数据要求，并享受特定税收优惠等多项支援政策。
2025年2月，士泽生物的这一新药也已获得美国FDA完全批准，开始展开针对ALS的注册临床试验。同年5月，该新药的注册临床试验申请也获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的一次性批复。北京大学第三医院被选为这一研究的核心机构，樊东升主任领衔负责。
谈及此项国际领先的临床研究，樊东升主任表示：“应对渐冻症这样的挑战性疾病，创新治疗手段至关重要。我们期待本次与尖端企业的合作能够推进治疗研究，早日让更多患者受益。”
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