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2025年9月28日，先博生物欣然宣布，其自主研发的针对CD19的嵌合抗原受体基因修饰NK细胞注射液（CAR-NK注射液）已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可。这一里程碑事件标志着该创新疗法继在中国获得临床许可后，在美国也得到官方认可，成为全球首款对自免适应症达到中美双重申报的通用型NK细胞治疗产品，正式步入国际临床开发新阶段，进一步增强了先博生物在治疗自身免疫性疾病领域的国际影响力。
系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，具有攻击多个器官和组织的特性。据统计，目前中国大约有100万SLE患者，而全球受影响人群则更加庞大。尽管近年来患者的生存时间有所延长，但他们的死亡率仍是普通人群的3到4倍，主要原因在于疾病容易复发并导致重要器官的不可逆损伤，对患者的生活质量造成严重影响。因此，开发能有效延缓症状、控制器官损伤并改善长期预后的新型疗法已成为迫在眉睫的医学需求。
作为一种前沿治疗技术，细胞疗法为包括SLE在内的自身免疫性疾病提供了一种新的治疗途径。该疗法通过重建患者的异常免疫系统，有望为重症患者带来持久的病情缓解。先博生物的通用型CAR-NK疗法结合了NK细胞的天然安全特性，并融入了自主创新的CAR结构，在临床前试验中表现出优于同类技术的活性。此外，其面向通用性的生产工艺大大降低了患者的经济负担，实现了“即时可用”的优势，提高了治疗的可及性。
目前，先博生物正在与上海仁济医院合作，通过IIT项目探讨不同剂量的CAR-NK细胞对中重度SLE患者的疗效。研究显示，接受治疗的患者在4周内实现了外周B细胞的大幅清除，B细胞在之后的3至6个月内稳定在低水平并逐步恢复。患者的疾病活动指数显著下降，且在一个月评估时100%的患者达到并维持SRI-4应答，3个月内LLDAS/DORIS缓解率达到60%。整个治疗过程中显示出卓越的安全性，未发生细胞因子释放综合征、神经毒性或感染等严重不良事件。而更为重要的是，治疗未对疫苗应答能力或长期免疫抑制产生不利影响，为抗体介导的自身免疫疾病提供了一种更为安全和可及的细胞治疗策略，相比于CAR-T疗法在安全性和应用性上更具优势。研究的早期结果已经在风湿病学顶尖期刊《Annals of the Rheumatic Diseases》发表。
此次在美国获IND批准，标志着先博生物在全球临床开发领域的步伐已进入第一梯队。结合中国在快速患者入组方面的显著优势，公司有望提速整体临床试验进程，进而在全球自身免疫疾病治疗领域的竞争中获得先机，更快为全球SLE患者提供革命性的治疗选择。
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