点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
9月28日，依据国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）官网信息，海思科开发的新型补体抑制剂HSK39297有望获得突破性治疗品种认证，专用于治疗原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病。
目前市面上，国内仅有一种针对补体系统的治疗手段，那就是诺华公司生产的药物伊普可泮，该药已经于今年9月10日被国家药品监督管理局批准用于IgA肾病的治疗。
关于HSK39297：
HSK39297为一种高效且高选择性的口服补体因子B抑制剂，主要作用于补体旁路途径，其多重潜力包括控制血管内及血管外的溶血。对于IgA肾病患者，HSK39297通过阻止C3转化酶的形成，进而抑制C5转化酶的形成，并阻断C3正反馈扩增机制，最终有效防止补体途径的过度激活，减少致病性免疫复合物形成，对肾脏损伤起到保护作用。
根据数据，目前HSK39297已完成针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的第二阶段研究，并在顺利开展IgA肾病的二期临床试验和PNH的三期临床试验，同时计划针对狼疮性肾炎展开研究。
关于IgA肾病：
IgA肾病是一种由IgA主导的免疫复合物在肾小球系膜区沉积而引起的肾小球炎症，是我国最常见的原发性肾小球疾病。其病情多呈慢性发展，约三分之一患者在确诊10年后可能发展为尿毒症，需进行透析治疗或肾移植，严重影响患者的生活质量。
IgA肾病的治疗重点在于优化支持性治疗，包括控制血压、调整生活方式（如低盐饮食、戒烟、控制体重和适当运动），使用最大可耐受剂量的ACEi/ARB，以及必要时使用免疫抑制剂。然而，现有药物的副作用显著，患者的耐受性不佳。约有30%至40%的高风险患者在10至20年内仍可能进展为肾衰竭，临床需求未得到充分满足。
关于临床进展：
今年7月，海思科公布了HSK39297在中国健康受试者中进行的一期临床研究结果。结果表明，HSK39297安全且耐受性良好，在健康中国受试者中展示出较好的药代动力学特征。其药代动力学特性几乎不受食物影响，同时有效抑制补体旁路活性，并呈现出剂量依赖性。这些结果为HSK39297的后续临床试验奠定了基础，若后续试验成功，该药物有望成为补体介导疾病的新型治疗选择。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
