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GIP-GLP-1基因疗法研究取得积极临床前成果:体重显著下降30%

新药情报编辑 | 2025-10-10 |

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2025107日,Fractyl Health公司隆重宣布其创新平台Rejuva® Smart GLP-1™中的第二个候选药物RJVA-002在临床前实验中获得了令人振奋的结果。该公司致力于通过创新方法解决肥胖2型糖尿病(T2D的根本问题,最新的研究数据揭示了Rejuva平台在肥胖治疗领域的全新潜力。

RJVA-002独特地编码了GIPGLP-1这两种激素,并通过工程化的人胰岛素启动子,确保在β细胞中特异性和营养响应型表达。在带有人源化GIP受体的饮食诱导肥胖小鼠模型中,研究显示,单次给予该药物能在短短5周内实现约30%的体重减轻,且目前体重减轻趋势未见平台期。更为重要的是,实验过程中未发现该药物引起不良反应。这些数据在具有转化意义的模型中展现了较强且持久的作用,为下一阶段肥胖的慢性药物疗法提供了有力的支持。

在当前的临床前研究中,使用基因工程技术创造出具有人源化GIP受体的小鼠,被喂食60%高脂饮食以诱导肥胖。随后,小鼠被随机分入四个组别:对照组、RJVA-001中剂量组、RJVA-002中剂量组和RJVA-002高剂量组(每组共7只)。研究期间,小鼠继续接受高脂饮食,相较于对照组,RJVA-002处理组表现出显著的体重下降,并呈显著的剂量依赖性特征。在35天时,中剂量和高剂量组的小鼠在服用RJVA-002后体重平均分别减少了18%p<0.01)和29%p<0.0001)。

RejuvaFractyl公司开发的基因治疗平台,旨在通过重塑胰岛细胞来内源性地产生代谢激素,实现2型糖尿病和肥胖症的长期缓解。RJVA-001作为此平台的首个候选药物,计划于2026年进行首次人体试验,针对的是对T2D控制不佳的患者。RJVA-002则将平台应用于肥胖症,通过双重肠促胰岛素机制,力求实现持久而具良好耐受性的减重效果。

Fractyl Health的联合创始人兼首席执行官Harith Rajagopalan博士表示:这些RJVA-002的数据再次验证了我们Smart GLP-1基因治疗平台的前景,并显示双重肠道激素的表达可能会带来强效的代谢反应。结合近期公布的REMAIN-1数据以及即将在2026年进入临床测试的RJVA-001,这些成果彰显了我们产品线的广度和深度。我们正通过多模式战略,努力实现将肥胖和2型糖尿病的治疗从长期管理转向持久的缓解。

 


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