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10月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了勃林格殷格翰公司研发的小分子口服药物Jascayd（nerandomilast）上市。这一药物主要用于治疗特发性肺纤维化（IPF），为这一严重影响全球数百万人的疾病带来了新的治疗选择。
特发性肺纤维化是一种常见的逐渐进展的纤维化间质性肺病，其典型症状包括运动时呼吸困难、长期干咳、胸部不适以及疲乏无力。这种疾病多发于50岁以上的人群，并且男性患者的比例高于女性。
Jascayd的上市批准基于两项关键的临床试验，这些试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，涉及到IPF成年患者。临床试验的主要评价指标是从基线开始的用力肺活量（FVC）的绝对变化。FVC是在尽最大努力吸气后能够用力呼出的空气最大量。研究结果表明，与安慰剂组相比，使用Jascayd的患者在FVC下降方面有明显改善。
作为一种磷酸二酯酶4B（PDE4B）的抑制剂，Jascayd在抑制炎症和抗纤维化方面同时显示出双重功效。磷酸二酯酶4（PDE4）属于磷酸二酯酶家族，有4种亚型（PDE4A-PDE4D）。通过特异性水解cAMP，PDE4可以调控促炎和抗炎细胞因子的生成。研究表明，抑制PDE4能够增加细胞内cAMP的水平，激活蛋白激酶A（PKA），从而抑制NFκB和NFAT等信号通路，并减少炎症因子的释放。因此，以PDE4为靶点的治疗方案被寄予厚望，能够用于多种炎症相关疾病的治疗。特别是PDE4B在钙诱导的钙释放（CICR）机制中起着重要作用，通过优先抑制PDE4B，可以在治疗肺纤维化的同时减少不良反应的发生。Jascayd早在2022年2月便已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于IPF的治疗，显示了其潜在的显著临床价值。
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