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近日，由知名科学家张锋博士创立的Arbor Biotechnologies公司，与意大利生物制药巨头凯西集团（Chiesi Group）宣布达成一项全球独家合作和许可协议。这一协议涉及Arbor公司开发的、针对原发性高草酸尿症I型（PH1）的临床阶段新药ABO-101，以及双方将在罕见的肝脏靶向疗法领域进行多靶点研发的新计划。
根据协议条款，凯西集团将获得ABO-101在全球范围内开发和商业化的独家权利，治疗目标为PH1。此外，该公司还将获得Arbor公司的基因编辑技术，包括基因敲除（KO）和逆转录酶（RT）的使用权，用于其他罕见病的研究。作为对此合作的回报，Arbor公司将获得1.15亿美元的首付款和短期付款，并有机会获得高达20亿美元的里程碑付款及两位数的分级特许权使用费。
双方目前正在合作进行ABO-101的1/2期临床试验redePHine（NCT06839235），以评估其在PH1患者中的安全性和有效性。该研究的主要目标包括在六个月时评估由于治疗出现的不良事件的发生率和严重程度。
这项合作标志着凯西集团首次进入基因编辑疗法开发领域。该公司正致力于建立罕见病治疗产品线，这与其呼吸和肺部疾病以及新生儿护理等领域并列为公司的三大研究方向。通过此次合作，双方希望在全球范围内推进ABO-101的商业化。
ABO-101是一种创新的基因编辑疗法，旨在通过一次性注射实现对肝脏的定向基因编辑。这种方法可能导致与PH1相关的草酸物质显著减少。Arbor公司利用B轮融资的资金，支持了ABO-101的临床开发，以期通过使用特定脂质纳米颗粒 (LNP)，将mRNA和特异性靶向基因的指导RNA传递到患者体内。
由于ABO-101属于体内基因编辑疗法，患者在接受治疗前无需进行预处理，这与目前其他已批准的PH1疗法的给药要求形成鲜明对比，可能减少患者的治疗负担。凯西集团全球罕见病执行副总裁Giacomo Chiesi表示，这次合作是对未来治疗的承诺，希望通过基因编辑突破现有治疗障碍，为患者带来更有效的解决方案。
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