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根据中国药品监督管理局药品审评中心官网（CDE）的信息， 10月9日，正大天晴与首药控股联合研发的1类新药TQ-B3234胶囊即将被纳入突破性治疗药物。该药物旨在治疗伴有症状且无法通过手术治疗的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤患者。
TQ-B3234是一种选择性MEK1/2抑制剂。它通过针对MEK蛋白的抑制，干扰MAPK通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和发展。
在2025年的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，该药物用于NF1成年患者的开放性I期临床试验结果将会公布。到2024年9月30日，试验共纳入40名成年患者，其中包括31名丛状神经纤维瘤患者、7名皮肤型神经纤维瘤患者以及2名恶性周围神经鞘肿瘤患者。参与者接受了不同剂量的药物测试，具体分为：5 mg剂量4人、10 mg剂量1人、15 mg剂量3人、50 mg剂量24人、70 mg剂量5人和100 mg剂量3人。
疗效数据显示，在接受至少一次肿瘤评估的30名NF1-PN患者中，29名患者（96.7%）的肿瘤有所缩小，其中11名（36.7%）根据REiNS标准达到部分缓解（PR），最大缩小幅度达37.7%。而在6名接受肿瘤评估的cNF患者中，所有患者均观察到了肿瘤缩小，最大缩小幅度为85.2%。
在安全性方面，一名服用100 mg剂量的cNF患者出现剂量限制性毒性（DLT），表现为三级腹泻。在中位12个月的治疗随访期间，有39名患者（97.5%）出现了不同程度的不良事件，其中绝大多数为1级或2级。另有17.5%的患者报告有3级不良事件，主要导致剂量减少的不良事件包括痤疮样皮疹、腹泻和水肿。试验期间未出现死亡病例。
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