点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日， 星明优健（UgeneX Therapeutics）与AviadoBio正式达成一项独家许可协议，双方就有前景的光遗传学管线UGX-202的开发与商业化签署了独占选择权及许可协议。根据合作内容，AviadoBio将持有于大中华区以外地区对于UGX-202在视网膜色素变性（RP）以及其他相关适应症领域的全球独家开发和商业化权。如果该公司选择行使该权利，星明优健将能获得包括预付款、研发和销售里程碑付款在内的最高达4.13亿美元的收益，同时还将收取净销售额的特许权使用费。
成立于2021年7月的星明优健，总部位于苏州工业园区BioBAY。公司是由复健资本的创新基金孵化而成，专注于眼科疾病领域的体内基因治疗产品研发，特别是在感光细胞与视神经退行性疾病方面，依托其独有的光遗传学和原位转分化技术进行自主研发。经过四年的发展，星明优健已经建立了涵盖光遗传学、神经再生及AAV载体开发的三大核心技术平台，并拥有三条在研产品管线，目前其中一条已经进入IIT临床试验阶段，并公布了部分中期数据，显示出良好的安全性能与疗效。
这次授权的UGX-202目前处于临床开发阶段，它采用腺相关病毒（AAV）作为载体，用于治疗视网膜色素变性患者，并已规划于年底开展有关第二种适应症的临床研究。UGX-202属于星明优健现正开发的下一代光遗传学产品，它以自研AAV病毒作为载体，结合了宽光谱及高灵敏度的创新光敏蛋白，能够特异性地感染视网膜神经节细胞，重建的视觉通路有望改善中晚期感光细胞退行性疾病患者的视力。作为一种跨基因突变的“通用型”创新基因疗法，UGX-202不仅突破了罕见病患者数量限制，而且覆盖多个适应症领域，包括视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症及晚期干性年龄相关黄斑病变等。其衣壳、调控序列及视蛋白转基因经过优化，旨在实现同类中最佳的临床表现。
根据AviadoBio官网的信息显示，其首席执行官Lisa Deschamps在采访中指出，光遗传学是一个振奋人心的领域，拥有潜力显著改善视网膜疾病患者视力的创新疗法，比如UGX-202，未来发展空间广阔。
星明优健总裁吴凯博士也对此次合作表示乐观，他认为这代表了双方对UGX-202在临床与市场中的潜力抱有高度信心，并认为这是公司进军国际市场的重要一步，充分展现了星明优健团队的国际视野与研发实力。
近年来，基因疗法在全球范围内受到热议，尤其是以AAV为主的基因疗法因其精准递送与“一次性治愈”潜力，迅速成为焦点。截至目前，在全球范围内已有多达九款AAV基因疗法药品获批上市，应用涉及血友病、SMA等多种适应症。中国也已成为全球AAV基因疗法领域中最活跃的国家之一，《2025年基因治疗领域全球科研引力排行榜 Top 50》显示，中国在该领域的科研实力仅次于美国。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
