点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布的公示信息显示，由正大天晴和首药控股共同研发的1类新药TQ-B3234胶囊已通过审核，拟被纳入突破性治疗品种的行列。该药物旨在为患有I型神经纤维瘤病（NF1）且症状明显、无法通过手术治疗的成年患者提供有效的治疗方案。据悉，TQ-B3234是一种选择性MEK1/2抑制剂。
NF1属于常染色体显性遗传病，其病症包括影响几乎所有患者的皮肤神经纤维瘤（cNFs），以及在多达50%的患者中出现的丛状神经纤维瘤（PNs）。虽然PNs是一种良性的神经鞘瘤，但其可能带来严重的疼痛、外观上的损毁和功能障碍，甚至在某些情况下可能发展为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。
根据公开资料，NF1是由于NF1基因的变异导致RAS信号通路的异常激活所引起。MEK作为细胞外信号调节激酶（ERK）通路的关键上游因子，抑制其活性可以通过干扰RAS调控的RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
