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近日，南开大学化学学院陈悦教授带领的团队取得重要突破，其设计的候选新药ACT001在IIb期临床试验中显示出良好效果，现已获得国家药品监督管理局的批准，进入III期临床试验阶段。
相关资料指出，约20%的癌症患者在其一生中可能出现脑转移。由于新药研发的复杂性，以及血脑屏障对药物入脑的阻碍，大量药物无法有效治疗脑部疾病，因此放射治疗仍是脑瘤患者的常用疗法。然而，对多数多发性转移瘤患者而言，即便采用更先进的放疗技术，其生存时间的提升仍不明显。
陈悦团队经过15年的不懈努力，自主研发出一种能突破血脑屏障、选择性消灭癌症干细胞的抗肿瘤新药ACT001，已在全球多地展开十余项临床试验。
团队成员介绍，最新公布的联合全脑放疗IIb期临床试验结果表明，ACT001能够有效增强免疫检查点药物和放化疗的协同作用。与单一放疗相比，ACT001联合疗法使颅内有效率提升约两倍，其中对于小细胞肺癌脑转移瘤患者，中位生存期延长了53%（9.5个月对比6.2个月）；若再结合免疫检查点药物，小细胞肺癌脑转移患者的生存期可延长75%（14.7个月对比8.4个月），而非小细胞肺癌脑转移患者生存时间则可翻倍（11.4个月对比4.7个月）。
“临床试验表明，ACT001在放疗增敏、减毒及延长晚期患者生存期方面展现出显著的优势。无论对胶质瘤、脑转移瘤，还是在颅外放疗中，ACT001都能够作为化疗与免疫疗法增效剂，为患者提供安全、高效的治疗方案，推动放疗技术的革新与进步。”陈悦说道。
目前，ACT001已获得多个重要国际资格认证，包括孤儿药资格、儿童罕见病资格和快速通道授权。其中，由美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“儿童罕见病资格”是中国首次获此认证。2025年1月，ACT001被国家药品监督管理局药品审评中心列入我国“突破性治疗品种”名单。
据了解，全国预计有50家医院将参与ACT001的III期临床试验，这些医院包括中国医学科学院肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心、北京大学肿瘤医院、天津市肿瘤医院、上海市胸科医院等知名机构。
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