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近日，国际著名血液学期刊《Blood Advances》发表了一项由陆道培医学团队开展的前瞻性临床研究。这篇论文名为《BCMA纳米抗体CAR-T细胞疗法在复发或难治性浆细胞骨髓瘤中的疗效与安全性》，描述了一项关于应用BCMA纳米抗体CAR-T细胞治疗多次失败后的复发性浆细胞肿瘤的临床研究，取得了突破性成果。
背景介绍
复发或难治性多发性骨髓瘤患者面临着非常严峻的预后，这在伴有髓外病灶、中枢神经系统侵袭或高危遗传学异常的患者中尤为明显。B细胞成熟抗原(CAR-T)细胞疗法为这些患者带来了新的曙光。然而，以传统单链可变结构域制作的CAR-T细胞疗效可能受限于抗原丢失、免疫原性问题以及细胞持久性。本次研究探讨了一种新型双纳米抗体技术的BCMA CAR-T细胞在安全性和疗效方面的表现。
研究方法
该项研究共纳入27位复杂且高危的复发/难治浆细胞肿瘤患者。其中，22名为多发性骨髓瘤患者，4名为浆细胞白血病患者，1名为间变型浆细胞瘤患者。这些患者中有11名患者存在多发髓外病灶（包括3名中枢神经系统受到侵袭者）及11名患者带有高危遗传性异常（如TP53突变）。全部患者均接受BCMA CAR-T细胞的静脉回输，剂量为每公斤体重1×10^6（范围为0.3–2×10^6/kg）。研究的主要终点是总缓解率和安全性，而次要终点则包括缓解深度、缓解持续时间、无进展生存期以及总生存期。
研究结果
研究结果表明，BCMA CAR-T细胞输注后3个月的总缓解率达到了100%，深度缓解率为81.5%。中位缓解持续时间为11个月（范围2-36个月）。对于高危遗传学异常的患者，3个月后的完全缓解率为72.7%，一年的无进展生存率达到65.5%。此外，3名中枢神经系统受到侵袭的患者均获得缓解，其中2名患者达到了完全缓解。间变型浆细胞瘤患者在治疗后骨髓中的微小残留病变转为阴性，肿瘤明显缩小，运动功能得以恢复。
在安全性评估中，该疗法所产生的不良反应主要表现为低级别的细胞因子释放综合征和轻微的神经毒性，而主要的并发症为感染问题，这些都可以通过积极的医学干预进行管理。
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