点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年10月13日，Avidity Biosciences宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）完成了一次积极的生物制品许可申请（BLA）前会议，主要是针对即将提交的delpacibart zotadirsen（del-zota）的申请。此药物已被认定为突破性疗法，专门用于治疗需要外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症患者。
为了确保向FDA提交时能够提供足够的支持性数据以完善化学、制造和控制（CMC）方案，BLA的提交时间从原定的2025年底调整为2026年第一季度。Del-zota是一种抗体偶联寡核苷酸（AOC）药物，由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体与促进抗肌萎缩蛋白编码的mRNA前体外显子44跳跃的寡核苷酸结合而成。TfR1在肌肉组织中高度存在，单克隆抗体能够通过结合肌肉细胞表面的受体，增强寡核苷酸的递送效率。
在上个月，Avidity Biosciences公布了del-zota在EXPLORE44及其开放标签扩展研究（EXPLORE44-OLE）中获得的积极新数据。分析结果表明，杜氏肌营养不良症患者在经过一年del-zota治疗后，多项功能性指标得到显著改善，超出基准线及自然病程预期，提示疾病进展有逆转趋势。
具体数据指出，参与del-zota治疗的患者中，抗肌萎缩蛋白水平恢复至正常水平的58%，肌酸激酶（CK）水平快速下降超过80%，并在最长16个月的观察期内接近正常值。此外，一年治疗后，50%的患者CK水平恢复至正常范围。
Avidity Biosciences总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示：“我们与FDA的对话富有成效，为我们的BLA申请提供了明确的路径。对于杜氏肌营养不良症患者而言，美国的加速审批途径是将del-zota迅速带给有需要的患者的最佳方式。我们感谢FDA为申请时所需的CMC数据提供明确的指导，并期待这种协作关系将促进BLA的成功推进。我们深知，时间对于患有杜氏肌营养不良症的患者至关重要。”
Avidity对del-zota的前景充满信心，并计划于2026年第一季度提交其BLA申请。这将是公司在未来12个月内计划提交的三项BLA申请中的第一项。此外，Avidity也在积极准备一项验证性研究，以支持del-zota的全面全球性批准。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
