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睿健医药应邀在MDS会议发布化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞研究进展

新药情报编辑 | 2025-10-16 |

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日前,睿健医药(iRegene Therapeutics宣布,其在即将于2025年举办的国际帕金森病与运动障碍大会(MDS Congress)上,获邀发表关于iPSC(诱导多能干细胞)来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞(NouvNeu001)在治疗中重度帕金森病方面的开创性研究成果。

在大会上,睿健医药的首席执行官魏君博士代表公司与临床试验团队,就NouvNeu001项目提交了详细的报告。他介绍,在临床一期研究中,NouvNeu001展现出的突破性成果得益于睿健医药独特的化学诱导平台,以及精心策划的临床策略。睿健医药通过其专有的化学诱导系统,从iPSC中高效生成具高纯度和功能增强的多巴胺能神经前体细胞,并采用患者优先的单针道立体定向给药方法,以显著降低手术风险和相关的不良事件。

不仅在临床前研究中,化学诱导平台表现出卓越的潜力,其治疗效果在临床一期试验中也得到了验证。通过对细胞产品的免疫原性进行优化,患者在术后六个月停止使用免疫抑制剂后,并未发生免疫排斥或相关不良反应。更为引人注目的是,NouvNeu001在大规模受试者群体中的一种成熟神经元PET影像分析结果,充分展示了细胞移植在其大脑中的长期存活和稳定性整合能力。

显而易见的是,睿健医药借助其化学诱导平台,成功实现了对多巴胺能神经细胞治疗功能的重新设计和增强。NouvNeu001移植后的受试者运动功能评分(MDS-UPDRS第三部分)显示显著改善。研究结果指出,术后12个月,患者在OFF状态下的UPDRS-III评分平均改善了30.6分(相对于基线平均改善52.82%),在ON状态下则平均改善12.9分(相对于基线平均改善54.67%),且多项评分指标的改善具有统计学意义,并在15个月后继续保持改善趋势。此外,诸如Good ON Time等非运动症状的评分也获得了显著提升,上述临床一期结果进一步证明了睿健医药平台的独特性与科技优势。

睿健医药在新闻稿中进一步表示,将加速推进NouvNeu001的二期临床试验,以及国际多中心一期临床试验,坚定不移地为全世界帕金森病患者开发出突破性的治疗方案。


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