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进行性多发性硬化症（PMS），涵盖原发性和继发性类型，是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其显著特征是伴随进行性的脑萎缩和皮质脱髓鞘。当前，这种疾病的治疗选择有限且疗效不佳，给临床管理增添了极大的挑战。虽然PMS的具体病因尚未明确，但不断涌现的证据表明，B细胞通过产生自身抗体、分泌炎性细胞因子、呈递抗原，以及在中枢神经系统内部形成异位淋巴组织等方式，成为推动疾病发展的主要动因。
现有的B细胞耗竭疗法，比如靶向CD20的单克隆抗体，已在复发性多发性硬化症的治疗中展现出效果。这些疗法通过降低外周B细胞的数量来发挥作用。然而，由于中枢神经系统内部的血脑屏障存在，以及浆细胞缺乏CD20表达，这些疗法在清除局部浆细胞方面仍有局限性。
为了突破这一限制，CAR-T细胞作为一种创新疗法被提出。工程化的CAR-T细胞能够靶向B细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）的治疗中展现出潜力。特别是抗BCMA的CAR-T细胞，能有效瞄准中枢神经系统中的浆细胞，期待能够克服现有疗法的局限。
2025年10月15日，由华中科技大学同济医学院附属同济医院的王伟、田代实、秦川、董明皓等研究人员在国际著名学术期刊《Cell》上发表了一篇关于抗BCMA CAR-T疗法的研究论文，这是CAR细胞疗法第四次登上《Cell》杂志。研究团队在一期临床试验中，采用由南京驯鹿生物开发的抗BCMA CAR-T细胞疗法，成功治疗了5名PMS患者（1名原发性和4名继发性）。结果显示，该疗法在安全性和效果上均达到了理想的治疗效果，为抗BCMA CAR-T细胞疗法在PMS临床管理上的潜在应用提供了重要见解。
南京驯鹿生物开发的抗BCMA CAR-T细胞疗法（伊基奥伦赛注射液）已在国内批准上市，主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。此外，该疗法也在临床试验中用于治疗其他自身免疫疾病如视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力和系统性红斑狼疮等。
在这项最新的研究中，研究团队对难治性PMS患者展开了一项临床试验，全面评估患者的神经功能，并详细分析了CAR-T细胞的扩增、持久性和分布模式，还系统性地评估了浆细胞耗竭及中枢神经系统神经炎症的消退情况，揭示出CAR-T细胞疗法在PMS治疗中的潜力。
结果显示，经过治疗后，患者中枢神经系统中的浆细胞减少，在最长达到9个月的随访中，参与研究的PMS患者神经功能取得显著改善。相比之下，在中枢神经系统中使用抗CD19 CAR-T细胞治疗的病例中未观察到此现象。此外，治疗也成功减轻了患者脑脊液中的小胶质细胞活化。
在安全性的角度，仅观察到轻度的细胞因子释放综合征等副作用，且所有严重血细胞减少症状均在治疗后的40天内发生。
综上所述，这项研究展示了抗BCMA CAR-T细胞疗法在PMS治疗中的潜力，并指出其可能缓解因治疗所导致的小胶质细胞介导的中枢神经系统炎症。这些新发现为后续研究提供了有价值的借鉴，以评估该治疗方案的长期临床效果和持久性。
除此之外，众多CAR细胞疗法的创新研究在全球范围内也取得了不同程度的进展，包括CRISPR-Cas9基因编辑技术联合开发的通用型CAR-T疗法和基于iPSC的CAR-NK疗法等，新疗法不断涌现为自身免疫疾病的精准治疗铺平了道路。
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