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国际权威期刊Cell发布驯鹿生物BCMA CAR-T疗法治疗多发性硬化症研究成果

新药情报编辑 | 2025-10-17 |

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20251016日,驯鹿生物欣然宣布其创新的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液在治疗进展型多发性硬化症(PMS)的研究成果已被国际权威期刊《Cell》在线发表。此项研究在全球范围内首次验证了CAR-T细胞疗法在这种疾病中的有效性和安全性,标志着《Cell》首次披露CAR-T细胞疗法成功应用于自身免疫性疾病的研究,具有划时代的意义。

刊登在《Cell》上的文章题为“Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis”该临床研究由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导(NCT04561557),成为本次成果的重要支持。

在研究中共计纳入5例进展型多发性硬化症患者,包含1例原发进展型MS患者与4例继发进展型MS患者,平均发病年龄为38.2岁,基线EDSS评分为6.2分。接受伊基奥仑赛注射液治疗后,所有患者表现出显著改善。具体而言,EDSS评分、九孔柱测试(9-HPT)、25英尺步行时间(T25FW)都明显改善,脑脊液寡克隆带完全消失,κFLC水平显著下降,且MRI复查未见有新增的钆增强病灶和T2高信号病灶。此外,80%的患者仅出现短暂的1级细胞因子释放综合征,无严重CRS事件且未发现免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。

王伟教授表达了对于这项研究成功的喜悦。他指出,团队率先实现了靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法在多发性硬化症中的应用,首次在全球范围内验证其安全性和有效性。研究的成果不仅颠覆了现有治疗理念,还揭示了中枢神经系统中免疫微环境的新调控机制,为难治性神经免疫疾病的治疗开拓了新的方向。

驯鹿生物的创始人、董事长兼首席执行官张金华女士对研究成果的发表表示高度赞赏。伊基奥仑赛注射液的临床试验结果肯定了其在治疗自身免疫性疾病方面的潜力,这突显了驯鹿生物在全球创新研发领域的能力与决心。未来,公司计划在多发性硬化症、重症肌无力系统性红斑狼疮等多个自身免疫疾病上加速推进,期望为患者提供更多革命性疗法。

此外,多发性硬化症作为最常见的中枢神经系统疾病之一,由于其导致的脱髓鞘和神经元损伤,成为青年人非创伤性残疾的常见原因。全球有约307MS患者,其中显著的性别差异表明女性患病比例较高。研究显示约50%MS患者会逐渐发展为继发进展型MS,而此次新疗法的出现或将为这些患者带来积极的治疗希望。

 


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