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2025年10月16日，诺华公司宣布，其研发的口服补体通路抑制剂Fabhalta®（即iptacopan）在一项针对成人IgA肾病（IgAN）患者的Ⅲ期临床试验APPLAUSE-IgAN中取得令人振奋的结果。
根据研究结果，在为期两年的治疗中，相较于安慰剂组，Fabhalta 显著减缓了肾小球滤过率（eGFR）的下降幅度。该结果显示出良好的统计学和临床意义，证明了Fabhalta 在减缓患者肾功能恶化方面的有效性。
Fabhalta是一种靶向补体替代通路的口服因子B抑制剂。早在2024年，该药物已通过美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批，以用于减少成人IgA肾病患者的蛋白尿。这一早期批准依托于APPLAUSE-IgAN的中期分析数据，当时的数据显示Fabhalta在使用九个月后能显著降低尿蛋白/肌酐比值（UPCR），表现明显优于安慰剂组。此次最终分析再次验证，Fabhalta不仅能降低蛋白尿，同时还能有效延缓肾功能的退化，进一步巩固其在IgAN治疗中的广泛应用前景。
在安全性方面，APPLAUSE-IgAN研究表明Fabhalta拥有良好的耐受性，其安全特征与之前的研究结果一致，未出现新增的安全隐患。诺华表示，计划在即将召开的医学会议上，发布更为详细的研究数据，包括肾功能衰竭复合终点及其他次要终点的结果。
诺华计划利用此次研究结果，加快于2026年向全球各地的监管机构提交Fabhalta的正式上市申请，使其成为全球首个能够同时降低蛋白尿和延缓肾功能恶化的口服补体通路抑制剂。这一进展不仅给IgAN患者带来了新的希望，也进一步佐证了补体通路抑制在慢性肾脏疾病治疗中的重要潜力。
Fabhalta最早在2023年获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），随后逐步在C3肾小球病等多种补体介导的疾病中获得批准或进入后期研发。如果在IgAN领域继续取得重要进展，Fabhalta有望成为补体系统疾病精准治疗的典范，为越来越多患者带来实质性的临床获益。
IgA肾病被认为是一种进行性自身免疫性肾脏疾病，患者常面临肾小球炎症、蛋白尿及肾功能逐渐下降的风险。约有一半的IgAN患者在被诊断后的10至20年内发展为终末期肾病，需要依赖透析或肾移植。当前的支持性治疗虽然能够部分控制蛋白尿，但难以根本阻止病情进展，患者依然面临肾功能丧失的高风险。因此，针对IgAN病理机制的创新疗法成为当前医疗领域的迫切需求。
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