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近期，全球范围内在多肽和寡核苷酸研究领域取得了显著进展，引起了行业的广泛关注。首先，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布其药物Rybelsus（口服司美格鲁肽）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准一项新适应症。此药用于降低2型糖尿病患者中，尤其是心血管高风险成人患者发生重大不良心血管事件（MACE）的概率，而不论这些患者是否有过心血管事件。这一批准奠基于3b期SOUL研究中取得的积极成果，数据表明司美格鲁肽可以显著减少MACE的发生，并且与安慰剂相比具有统计学意义。
在治疗遗传性疾病方面，Nippon Shinyaku的子公司NS Pharma公布了一种名为brogidirsen的反义寡核苷酸（ASO）疗法的最新研究数据。这款用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物在一项为期3.5年的2期扩展临床试验中，展现出良好的疗效和安全性。研究结果显示，该疗法在相当长的治疗周期内能够促进DMD患者抗肌萎缩蛋白的表达并维持其运动功能。无严重药物相关的不良反应，被认为有潜力改变DMD的病程，目前研究仍在继续观察其长期疗效。
与此同时，石药集团宣布其研制的小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070在美国获得FDA临床试验批准。这款药物专注于通过靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）来降低血脂水平，并具备长效基因沉默的优势。这一进展有望为高甘油三酯血症及混合型高脂血症患者提供新的治疗选择。
此外，Kailera Therapeutics公司宣布完成6亿美元B轮融资。该公司计划利用这笔资金推进其针对肥胖症的创新治疗项目，尤其是核心候选药物KAI-9531的3期临床试验。KAI-9531是一种GLP-1和GIP双受体激动剂，已在早期试验中表现出良好的减重效果。此外，公司预计将继续开发更多具有临床价值的药物，致力于在肥胖治疗领域占据一席之地。
以上进展代表了多肽和寡核苷酸领域在创新药物开发上的重要突破，展现了相关企业在推动医药前沿技术应用方面的努力与潜力。这些新药不仅为患者提供了新的治疗选择，同时也为全球医药市场带来新的增长点。
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