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10月16日，知名制药公司吉利德（Gilead）旗下的Kite Pharma携手中国生物科技公司普瑞金生物（Pregene Biopharma），签署了一项合作协议，聚焦于前景广阔的体内CAR-T疗法。此次合作的总价值高达16.4亿美元。
依据协议内容，Kite Pharma将支付1.2亿美元的预付款，以推动双方在下一代体内疗法（in vivo therapies）的研究与开发。位于深圳的普瑞金生物有望在达到特定里程碑时额外获得15.2亿美元的资金支持。
近年来，体内CAR-T疗法备受关注，并展现出超越传统“现货”CAR-T的潜力。这是Kite Pharma在今年第二次针对这一领域展开大动作：此前在8月，他们已斥资3.5亿美元收购了专注于体内CAR-T技术的Interius BioTherapeutics，获得了能在患者体内生成CAR-T细胞的领先平台，完善其慢病毒递送技术的布局。
这次与普瑞金的合作，则是希望能更迅速地推出能改变患者生活的创新药物。虽然具体应用领域尚未公布，但普瑞金生物的联合创始人兼首席科学官表示，双方的目标是研发符合在肿瘤学和自身免疫疾病等急需创新领域的药物。
Kite Pharma的发言人称，通过与普瑞金生物的战略联盟，我们能够整合双方的技术和专业经验，加速体内疗法的临床验证。
普瑞金生物是一家处于临床阶段的创新药企，拥有高效的CAR-T/CAR-NK/TCR-T药物开发平台，以及先进的细胞与慢病毒生产工艺。他们过去曾协助阿斯利康旗下公司设计其体内CAR-T疗法。
在Kite Pharma进一步加码体内CAR-T疗法布局的同时，他们已终止与Shoreline Biosciences的合作，后者曾以价值超23亿美元的合作，瞄准通过靶向血液癌症中的CAR靶点改善现有自然杀伤细胞疗法。
体内CAR-T疗法的诞生，为全球CAR-T疗法的发展提供了新的路径。目前，在血液肿瘤领域应用的CAR-T疗法虽然疗效显著，但自体制备流程繁琐且成本高昂。生产周期冗长使得患者在等待期间可能错失最佳治疗时机。
业内曾希望“现货”格式的异体CAR-T能够解决这些问题。然而，这种疗法面对免疫相容性等技术瓶颈。相比之下，体内CAR-T通过直接靶向递送载体，将编码CAR的基因传递到患者体内，完成CAR-T细胞的生成。在减少治疗周期和降低成本上展现了颠覆性的优势。
科学家们从2016年起便在探索体内直接生成CAR-T细胞的可能性，并在基因递送系统的靶向性和安全性上取得了初步成果。2018年，宾夕法尼亚大学团队提出的靶向脂质纳米颗粒递送mRNA至T细胞的概念，为之后的研究奠定了基础。随后的临床尝试也在逐步验证体内CAR-T疗法的可行性。
当前，体内CAR-T技术主要分为两大阵营：一种采用病毒载体，另一种则利用非病毒载体例如mRNA-LNP技术。前者在基因持久表达上有优势，而后者具备高度的安全性和灵活性。
随着技术的持续进步及行业巨头的加入，包括阿斯利康、艾伯维、百时美施贵宝等公司，通过并购投入了大量资源以抢占体内CAR-T的先机。美国政府也积极资助相关研究，期待体内细胞疗法在未来能够解决更多复杂的病理需求。
预计到2025年底，全球将有更多体内CAR-T项目进入临床试验阶段。中国企业如传奇生物、济因生物等也都在积极布局这一领域，为患者带来新的希望。
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