点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
当地时间10月19日，在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，北京大学肿瘤医院的郭军教授首次在大会主席论坛上发布了一项重要研究。该研究主题为“维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗一线治疗HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌”（RC48-C016）的Ⅲ期临床研究，并同步在《新英格兰医学杂志》（NEJM）全文在线发表。这一成果标志着中国泌尿肿瘤领域首次获得国际权威学术会议和顶级期刊的双重认可。
研究显示，RC48-C016实现了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点的显著改善。根据盲态独立影像评审委员会评估，该研究中PFS达到了13.1个月，而OS则达到31.5个月，成果具有统计学显著性和临床重要性。这项研究作为HER2-ADC在治疗HER2表达局部晚期/转移性尿路上皮癌的首个随机对照试验，发布即引起全球学者的广泛关注与热烈讨论。
在大会现场，郭军教授代表9000多位肿瘤学专家和其他与会人士，在主席论坛上详细呈现了这项突破性研究。RC48-C016是随机对照、多中心的Ⅲ期临床试验，比较了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗和标准化疗对于HER2（IHC 1+/2+/3+）表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的治疗效果。该试验从2022年6月起在全国74家临床中心展开，纳入了484位受试者。结果证实，实验组在肿瘤无进展生存期和总生存率上，均优于化疗组，且安全性表现也更为突出。
在多个次要终点方面，实验组的客观缓解率和疾病控制率也显著高于化疗组，尤其是在不同HER2表达状态和顺铂的耐受性上，均表现出一致的疗效优势。此外，该联合治疗方案较化疗组大幅降低了治疗相关的不良事件发生率，提高了患者的治疗耐受性和依从性。
专家点评部分，意大利IRCCS圣拉斐尔医院的安德烈亚·内基教授指出，这项研究在尿路上皮癌治疗方面实现了重要突破，尤其是在HER2阳性患者中。维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗方案较化疗在PFS和OS上显著改善，为患者提供了新的治疗选择。
尿路上皮癌作为常见的泌尿系统恶性肿瘤，存在广泛的未满足需求。中国学者在这一领域的探索走在国际前列，此次研究扩展到HER2表达的全人群（IHC 1+/2+/3+），进一步扩大了治疗的适用范围。研究结果证明，不论HER2表达水平或顺铂耐受性如何，联合方案均能有效获益，体现了跨人群的普适优势。
RC48-C016研究的成功不仅为中国的临床实践提供了强大证据，也为调整全球尿路上皮癌治疗策略提供了指导。此次成果巩固了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗作为HER2表达尿路上皮癌患者一线治疗的标准地位，未来有望写入临床指南。
荣昌生物已经在今年7月提交了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗用于HER2表达尿路上皮癌的一线治疗的上市申请，期待该方案能够在全球范围内惠及更多患者。在未来，该研究将继续随访，以期获得更成熟的数据，为尿路上皮癌的治疗前景提供更丰富的洞察。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
