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2025年10月21日，专注于创新RNA干扰（RNAi）药物研发的圣因生物宣布，其最新研发的注射用siRNA药物SGB-9768已得到美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，目标是用于治疗C3肾小球病（C3G），一种罕见且严重的肾脏疾病。这一新型RNAi疗法以其独特的治疗方案和安全特性，有望为C3G患者提供全新的治疗选择，标志着C3G治疗领域的新进展。
FDA的孤儿药资格认定是为支持罕见病药物开发的一个重要举措，授予这一资格的药物能够享受多项激励政策，这包括税收减免、研发指导、注册费减免以及最长为期七年的市场专营期。SGB-9768的这一奖项意味着圣因生物在罕见病治疗研发上迈出了关键的一步，有望加快这一药物的研发和上市进程，从而帮助迫切需要有效治疗方案的C3G患者。
C3G在全球范围内的发病率极低，每年每百万人中仅1至2例，且常见于青壮年。其病症会在短期内快速恶化，大约一半的患者在十年内进展到需要透析或肾移植的终末期肾病阶段。即便接受肾移植手术，仍有50%到70%的患者会面临疾病复发的风险。C3G的发病根源在于补体系统的异常活化，而以往的支持性疗法和免疫抑制策略均效果有限。RNAi疗法凭借其从基因层面抑制病因的机制，预示着它在治疗C3G方面的巨大潜力。
SGB-9768作为圣因生物自主研发的一款革新性siRNA药物，利用了公司独有的GalNAc技术进行肝靶向递送，并通过RNAi的机制特异性地抑制补体C3的表达。这种方式有效减少了补体系统的过度激活。在早期的临床试验中，单次皮下注射的SGB-9768表现出良好安全性和耐受性，并在剂量依赖的情况下达到显著的药效，抑制C3蛋白水平和补体通路活性。
除C3G之外，SGB-9768还显示出应用于其他补体相关疾病的潜力，如原发性IgA肾病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎，这些疾病的患者群体较为庞大。目前，SGB-9768正在多中心进行II期临床试验，以期进一步验证其疗效和安全性。
SGB-9768获得FDA的孤儿药认定，是对圣因生物创新研发能力的重大认可。我们相信，该药物的研发将能够为C3G患者解决长期以来未能满足的医疗需求。通过与全球监管机构紧密合作，我们将加速推动SGB-9768的进一步开发，希望它能够早日成为那些受罕见病困扰患者的福音。
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