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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）对CK0803授予了孤儿药资格，这是一种由Cellenkos公司研发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，即渐冻症）的创新性调节性T细胞疗法（Treg）。这种疗法通过调节免疫系统，抑制过度的炎症反应，从而恢复健康的免疫平衡。
CK0803是由一群具备功能的供体来源的Treg细胞构成，能够向大脑和脊髓的炎症区域迁移。Cellenkos公司指出，这些Treg细胞进入大脑后，可以中和过度活跃的小胶质细胞，这类细胞是负责大脑免疫反应的驻留免疫细胞，从而有助于恢复免疫平衡和正常功能。
Cellenkos开发的这项技术依托其专有的CRANE™平台，能够从脐带血中分离、激活并富集组织靶向的Treg细胞。这些细胞通过静脉注射方式入体，凭借“细胞智能”定位并迁移至炎症组织，针对性地抑制过度的免疫反应，进而恢复免疫平衡。相较于传统疗法，这种Treg产品具备“现成可用”的优势，无需进行复杂的HLA配型和化疗预处理，并能够在门诊环境下完成输注，减少患者的治疗负担。
Cellenkos的创始人Simrit Parmar博士在新闻发布会中表示：“获得ALS孤儿药资格对我们而言意义重大。这表明我们能为罕见病患者提供创新且具有变革性的治疗方案。”
在今年早些时候，Cellenkos与纽约哥伦比亚大学的科学家合作，公布了一项小规模的概念验证研究，研究结果表明公司的Treg疗法安全性良好，并能有效减缓ALS患者病情进展。这项研究共招募六名参与者，给予每人每周一次共四周的Treg静脉输注，随后每月输注一次，结果表明神经损伤标志物神经丝轻链（NfL）水平在治疗后有所降低。
Cellenkos公司正在进行一项名为REGALS (NCT05695521)的1/1b期临床试验，计划在66名ALS成年患者中测试CK0803的效果。试验中，参与者被分配在首次四周期间每周接受1亿个CK0803细胞输注，接下来五次输注间隔为每月一次。
试验设计包括一个开放标签的1期初步阶段，用以确认多次CK0803剂量在前六位受试者中表现出的安全性和耐受性。在初步安全性数据的基础上，去年启动了一项随机、安慰剂对照的1b期试验。
REGALS初步结果显示，CK0803能够减缓脊髓型和延髓型ALS病情的进展，并表现出良好的耐受性。据介绍，脊髓型ALS患者在超过196天的治疗期内病情几乎没有进展，更为重要的是，即使疗程结束，疗效仍然能持续超过50天。延髓型ALS患者在治疗后期显示出明显的好转。
血液检测还显示，不少患者NfL水平降低，这种降低与病情进展减缓之间存在关联。值得注意的是，研究未报告与剂量限制性毒性相关的问题。所有参与者皆在门诊接受治疗，当天便可回家。
Cellenkos公司计划于2026年启动一项新的CK0803随机双盲安慰剂对照试验，以继续评估这款疗法的长效性及安全性。
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