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华中科技大学同济医学院附属同济医院的董凌莉教授团队，近日在临床研究中取得了一项重大突破：他们证实了一种全新的CAR-T细胞疗法在难治性狼疮性肾炎（LN）患者中拥有卓越的疗效和安全性。这一重要发现已发表在国际顶级风湿病学期刊《Annals of the Rheumatic Diseases》上。此次研究首次揭示，仅靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T治疗能够安全有效地使LN患者症状得到缓解，为治疗难治性自身免疫病提供了新的可能性和方向。
在此研究中，LN这个系统性红斑狼疮（SLE）的严重并发症成为关注焦点。据统计，25%-50%的SLE患者可能发展成LN，其中包括5%-30%可能演变为终末期肾病。由于ASCs是致病性自身抗体的主要来源，并不易受到B细胞靶向药物影响，因此迫切需要新的治疗策略。
这项单臂开放标签试验选择了7名经过活检证实的难治性LN患者（中位病程长达12年）。这些患者对激素和至少两种免疫抑制剂或生物制剂的联合治疗均无明显反应。在接受单次BCMA CAR-T细胞输注（2.5×10^6 cells/kg）后，这些患者中位随访长达9个月。
重要研究结果显示，所有患者的SLEDAI-2K评分显著降低（中位数从18降至0）。其中5名患者达到了DORIS定义的完全缓解，3人实现了至少6个月的无药物缓解。同时，患者的免疫指标也显著改善，如自身抗体水平下降，补体水平上升，免疫复合物沉积减少。部分患者的肾功能也显著恢复，表现为蛋白尿显著下降，肾活检显示免疫复合物减少。
从生物学效应来看，BCMA CAR-T治疗使所有患者的外周B细胞在1个月内完全清除，并在3个月内观察到5名患者的B细胞再生，且以初始B细胞为主，记忆B细胞和浆细胞比例显著降低。
在安全性方面，仅一名患者出现了1级细胞因子释放综合征（CRS），未发生神经毒性或严重感染事件。所有患者均出现低丙种球蛋白血症，但通过静脉免疫球蛋白补充得到了有效控制，总体耐受性良好。
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