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当地时间2025年10月26日，诺华制药公司宣布与总部位于圣迭戈的生物制药公司Avidity Biosciences达成收购协议。Avidity专注于研发创新的RNA疗法，以直接作用于肌肉组织。根据双方董事会一致批准的协议，诺华将通过新设立的全资子公司与Avidity合并，全面控股Avidity已发行的所有股份。协议规定，Avidity的普通股股东将在交易完成时获得每股72美元的现金补偿，较2025年10月24日的收盘价溢价了46%，总交易金额约为120亿美元，预计在交易完成后的企业估值约为110亿美元。
在合并完成前，Avidity将把其早期的精准心脏病学项目及相关合作转移至全资子公司SpinCo。SpinCo将由现任Avidity首席项目官Kathleen Gallagher担任首席执行官，而现任Avidity首席执行官Sarah Boyce将担任SpinCo的董事会主席。
早在2025年8月6日，诺华就宣布计划收购Avidity。该消息发布后，Avidity的股价单日上涨了26%，市值迅速攀升至58亿美元。根据BioPharma Dive的数据统计，以总交易金额计算，这项收购案是2025年的第二大交易，仅次于强生公司在1月提出的以146亿美元收购一家细胞内疗法公司的交易。10月份更是发生了8起收购案，其中前期累计金额至少为5000万美元，为近年来单月最多。
对诺华来说，这项收购也是近年来最大的一笔。此前，诺华在2018年以约90亿美元收购了基因治疗生产商AveXis，以及在2019年以近100亿美元收购了心脏药物开发商The Medicines Company。根据药融圈的监测数据，本次46%的溢价并购创下了年度RNA疗法领域的最高收购金额。Avidity的三款核心资产正处于上市前夕，抢占定价高地成为诺华甘愿付出本年度最大支出的原因之一。
Avidity的创新核心科技为抗体-寡核苷酸偶联物（AOC™）平台。基于该平台，Avidity研发了创新的RNA药物递送技术，将药物直接作用于骨骼肌和心肌细胞。这种技术首创了RNA靶向递送技术，尤其适用于肌肉疾病、中枢神经系统疾病及癌症等领域。通过依托TfR1（转铁蛋白受体-1）单抗，这种平台能有效将磷酸二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）递送到目标组织。
此次交易涵盖了三个主要的临床后期项目，包括用于杜氏肌营养不良症（DMD）的delpacibart zotadirsen（del-zota）、用于1型强直性肌营养不良症（DM1）的delpacibart etedesiran（del-desiran），以及用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的delpacibart braxlosiran（del-brax）。这些项目预计将增强诺华在神经科学领域的战略部署，并补充其研发管线，以应对肌肉疾病的遗传性驱动因素。
具体而言，del-zota旨在治疗携带外显子44跳跃突变（DMD44）的杜氏肌营养不良症患者。2025年9月公布的EXPLORE44试验数据一年显示，该药物在多项临床指标上逆转了疾病进程。部分接受del-zota治疗的患者，其关键蛋白水平已恢复到正常水平的58%。同时，肌酸激酶（CK）水平较基线快速下降超过80%，并在随访期间维持接近正常水平。在所有接受治疗的患者中，有一半的CK水平恢复至正常范围。
Avidity在10月中旬宣布，已与FDA进行了关于del-zota生物制品许可申请（BLA）的积极会前会议。del-zota目前已获得FDA突破性疗法认定，Avidity正在筹备一项关键性研究，支持del-zota获得全球全面批准。
Del-desiran的开发目标是解决全球约9至16万名1型强直性肌营养不良（DM1）患者的治疗空白，当前并无针对该病种的已获批药物。2025年7月，Avidity宣布其全球III期临床试验HARBOR已完成招募，关键研究数据预计在2026年第二季度揭晓。
用于FSHD治疗的del-brax在FORTITUDE 1/2期试验中展现了积极数据。试验表明，接受del-brax治疗的患者在肌肉功能、力量及生活质量改善方面相较于安慰剂有显著提升，并且生物标志物快速显著下降。安全性评估显示，del-brax具有良好的长期安全性和耐受性，副作用主要为轻度或中度，没有发生严重不良事件或停药事件。全球大约有5万FSHD患者，该市场竞争近乎空白。
罕见神经肌肉病向来是医疗定价的高地。基因疗法如SRP-9001定价320万美元一次，而SMA治疗药物Spinraza（诺西那生钠注射液）的价格在中国为每支69.97万元。假设del-zota在美国的定价为60万美元/年，目标人群中约有3000名可用药患者（占DMD44的70%），若渗透率达到50%，即可为企业带来10亿美元收入。
Avidity的高估值是合理的，依托其精准的AOC平台，RNA药物得以精确投递至肌肉组织，填补市场罕见病治疗的空白，并且其三款核心资产均具备“十亿美元级别”的市场潜力。这项收购还意味着诺华在神经肌肉疾病的治疗版图中缺失了一块关键的拼图。
诺华现有siRNA平台（inclisiran）、ASO平台和xRNA研究团队，并持有Zolgensma（脊髓性肌萎缩基因疗法），惟独缺乏肌肉靶向治疗的技术。AC技术平台的引入将丰富诺华的研发阵线，从降脂、降压领域扩展至神经肌肉病，拓宽市场和研发覆盖面。
此外，Avidity的AOC技术能适用于不同年龄层及成人病患，满足Zolgensma无法解决的临床需求。AOC的全身递送能力与诺华的基因疗法形成互补，构建出“婴幼儿+成人”的全覆盖罕见病用药矩阵。考虑到Zolgensma专利到期带来的资金缺口，Avidity的三款RNA药物为诺华提供了新的发展引擎，有望缓解基因疗法市场衰退的压力。在长期规划中，诺华计画将AOC平台与其siRNA、ASO、mRNA技术结合，开发相关的心肌病、CNS罕见病及肥胖症药物，开启第二增长轴。
通过这种创新的给药模式，诺华计划在多个疾病领域，特别是自身免疫及慢性病领域扩展其市场。而del-desiran的成功模式“半年一针”将被证明能逆转疾病进程，此技术还可应用至血友病和基因性心肌病等需长期药物管理的代谢性疾病领域。
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