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据CDE官网消息， 10月28日，恒瑞医药申报的1类新药HRS-5965胶囊被建议纳入优先审评程序。该药物适用于治疗那些此前未曾使用过补体抑制剂的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
HRS-5965是一种新型的口服选择性补体因子B（CFB）抑制剂，CFB是补体旁路途径中的重要成分。通过减少血管内外的溶血作用，该药物可以在无需输血情况下提升血红蛋白水平。
恒瑞医药已为HRS-5965开展了多项适应症研究，包括但不限于PNH、IgA肾病、肾小球疾病、溶血性贫血和C3肾小球病。在先前的一项III期临床试验中，该药与依库珠单抗进行了对比研究（NCT06593938），目前仍未公开具体数据。
在即将于2024年举行的ASH年会上，恒瑞计划公布该药物在针对未使用过补体抑制剂的PNH患者中的II期临床试验结果。此次研究在中国两家临床中心进行，从2023年10月至2024年1月间，共有26名符合条件的患者接受了不同剂量的治疗（50/100 mg组和75 mg组，各有13名患者参与）。
起始阶段，所有患者均表现出血管内溶血的症状（LDH水平平均值为2080.0 U/L），并且显现明显的贫血情况（Hb水平平均值为74.0 g/L）。其中15名患者在过去12个月中需要输血。50/100 mg BID组在研究第15天未需要调整剂量。
在有效性分析中，分别排除了1名被诊断为再生障碍性贫血和1名被诊断为骨髓增生异常综合征的患者，这些病例通过骨髓活检确认，从而进行了安全性分析。
研究结果显示，在第12周时，50 mg BID组和75 mg BID组的Hb水平显著上升（LS平均值分别为37.6 g/L和37.7 g/L），相较基线，LDH水平的平均变化率分别为87%和85%。所有患者在第2至第12周期间均未接受输血。结果表明，经过12周治疗后，50 mg BID组和75 mg BID组大多数患者Hb水平较基线有所增加，且两种剂量的耐受性良好。
根据数据显示，全球正在研发的CFB抑制剂有32条，其中16个已进入临床阶段。仅诺华生产的伊普可泮已获批上市，此外，朗来科技的MY008211A是首个申报上市的国产CFB抑制剂，还有4个药物已达到临床III期。
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