点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
诺华公司近日公布了APPLAUSE-IgAN三期研究的最终积极结果，聚焦于他们研发的Fabhalta®（iptacopan）在成人IgA肾病（IgAN）治疗中的有效性。作为一种口服替代补体途径抑制剂，Fabhalta不仅是第一个，也是唯一一个专门用于减少IgAN蛋白尿的补体抑制剂，且针对IgAN的替代补体通路治疗具有开创性。
IgAN是一种逐步发展的自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万人大约有25个新病例。此病症因其会引发肾小球炎症、蛋白尿和估算肾小球滤过率（eGFR）的减退而极具破坏力。数据显示，确诊后持续有蛋白尿情况的患者中，高达50%可能在10至20年内发展为肾衰竭，需依赖透析或肾移植来管理病情。此外，IgAN患者常面对心理、社交及经济挑战。现有的支持性治疗无法解决这一疾病的根本问题，也通常不够高效地减缓疾病的进展，因此需要更具针对性的疗法。
这项被称为APPLAUSE-IgAN（NCT04578834）的III期研究，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，研究对象为477名成人IgAN患者。主要研究人群在支持性治疗（包括稳定剂量的最大耐受肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制及可能的SGLT2抑制剂结合）基础上，被随机分配到每日两次口服Fabhalta（200mg）或安慰剂组。
研究的两个主要终点是在9个月通过尿蛋白/肌酐比值（UPCR）测量的蛋白尿减少情况，以及24个月内年化估算肾小球滤过率（eGFR）的变化。最终分析中，还评估了以下次要终点：未接受皮质类固醇/免疫抑制剂等治疗或未接受新的IgAN背景治疗或肾脏替代治疗（KRT），且UPCR小于1 g/g的患者比例；从随机分组到首次复合肾衰竭终点事件（如eGFR持续下降≥30%，eGFR低于15 mL/min/1.73m²，维持性透析，肾移植或因肾衰竭死亡）的时间间隔；以及疲劳量表的变化，这通过慢性疾病治疗功能评估-疲劳量表在基线到9个月的变化测得。据透露，APPLAUSE-IgAN研究的完整数据将在即将召开的医学会议上发布。
研究纳入的主要研究人群为基线时估算肾小球滤过率（eGFR）≥30 mL/min/1.73 m²且尿蛋白/肌酐比值（UPCR）≥1 g/g的患者。此外，研究还包含一个小规模的重度肾功能损害患者群体（基线时eGFR为20–30 mL/min/1.73 m²），旨在提供更多信息，但不涉及主要疗效分析。
Fabhalta最初由诺华公司研发，于2023年12月和2024年5月分别获得美国FDA和欧洲委员会的批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。2024年8月和2025年9月，该药在美国和中国获得加速批准，用于减少有快速疾病进展风险成人IgAN患者的蛋白尿。此外，2025年，该药获FDA、EC和中日批准，用于治疗成人C3肾小球病（C3G），成为首个获准用于该病的治疗药物。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
