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Syndax制药公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其新药Revuforj（revumenib）用于治疗携带核仁磷蛋白1（NPM1）基因突变的成人和≥1岁儿童复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，尤其针对那些缺乏其他可替代治疗方案的病人。值得注意的是，早在2024年，Revuforj已被批准用于治疗具有KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病的成年人和儿童患者。本次批准，即意味着Revuforj成为第一个同时被FDA认可用于NPM1突变和KMT2A易位这两类复发或难治性急性白血病病人的治疗方案。
此次标签扩展审核主要依据AUGMENT-101二期研究的有效性数据。在携带NPM1突变的复发或难治性AML患者中，Revuforj的研究结果显示，其完全缓解（CR）和血液学部分恢复的完全缓解（CRh）合计率达到了23%（15/65例，95%置信区间为14%至35%）。患者通常在2.8个月内达到CR或CRh状态，其中位缓解持续时间为4.5个月。同时，安全性分析来源于对在临床试验中接受Revuforj治疗的241名携带NPM1突变或KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者的研究结果，显示该药物的常见不良反应与其既往已知的安全性特征一致。
在白血病的成因中，menin与KMT2A的互相作用会激发某些转录程序，从而驱动癌症的发展。Revuforj是一种创新的、强效且选择性针对menin-KMT2A相互作用的小分子抑制剂，其特定的机制使其被标榜为“first-in-class”的新疗法。
与此同时，默沙东（MSD）和卫材宣布了他们的口服药物组合疗法的积极试验结果。Welireg（belzutifan）与Lenvima（lenvatinib）的联合使用在3期LITESPARK-011研究中，达到了治疗先前接受抗PD-1/PD-L1治疗后仍有疾病进展的晚期肾细胞癌（RCC）患者的无进展生存期（PFS）主要终点。Welireg是一种由默沙东开发的口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，而Lenvima则属于卫材旗下多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。在中期分析中，这种组合疗法在PFS以及重要的次要终点客观缓解率（ORR）方面表现出了显著的临床意义改善，同时总生存期（OS）也呈现出改善的趋势。
此外，葛兰素史克（GSK）公司与Empirico还宣布了双方就EMP-012药物的全球独家许可协议。EMP-012是一种由Empirico开发的高度选择性且具有潜力的“first-in-class”siRNA疗法，目前正在进行针对慢性阻塞性肺疾病（COPD）的一期临床试验。该疗法独特的抗炎机制，也可能应用于其他炎性呼吸系统疾病的治疗。
综上所述，这些突破性的药物研发进程，代表了现代医学在治疗复杂和顽固疾病上的新进展，这不仅优化了治疗方案，还为患者带来了更多的希望。
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