点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年10月29日，Kyverna Therapeutics宣布其开发的CAR-T疗法KYV-101在治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期临床试验KYSA-6的II期阶段取得了积极的中期结果。公司计划在今年年底之前开始3期试验的患者招募工作。
KYV-101是全人源的CD19靶向自体CAR-T疗法，拥有CD28共刺激域，设计目标在于提升疗效和耐受性。该疗法主要用于治疗由于B细胞引发的自身免疫性疾病。
正在进行的2期研究为一项单臂、开放标签的多中心试验，以评估KYV-101在gMG患者中的疗效和安全性。试验的主要终点包括第24周时的MG-ADL评分变化和不良事件的发生率及严重程度，次要终点则包括QMG和重症肌无力综合评分（MGC）。
截至2025年10月3日，有6例中度至重度gMG患者接受了剂量为1×10⁸个KYV-101 CAR-T细胞的单次输注。这些患者的平均疾病持续时间为5.3年（范围为1.7至13.3年），基线时的MG-ADL平均为11.2、QMG为17.3、MGC为21.8。所有患者之前均对免疫抑制疗法无效，包括FcRn抑制剂和补体抑制剂。数据分析显示，治疗后的最长随访时间已达36周。
中期数据分析表明，100%的患者在MG-ADL和QMG方面实现了临床意义的显著、快速、持续改善，且不论患者先前是否使用过生物制品。在第24周时，这些患者的MG-ADL和QMG评分平均分别减少了8.0分和7.7分，且在第二周时已观察到显著改进。所有患者（6/6）均达到了反应标准，即MG-ADL和QMG下降至少3分。在至少随访24周的3位患者中，有两名达到最小症状表现，即MG-ADL评分为0或1。
此外，所有患者在MGC方面也获得了显著的临床缓解，24周时平均改善12分。KYV-101在单次给药后显著减轻了患者的治疗负担，到24周时，所有患者都不再需要非甾体免疫抑制剂、高剂量糖皮质激素（大于10毫克），以及FcRn抑制剂或补体抑制剂。
在安全性方面，KYV-101表现出良好的耐受性，研究未发现新的安全性问题。没有观察到3级以上的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。有一例患者出现4级中性粒细胞减少，这是预期的不良反应，经过标准支持治疗后，于数据截止时改善至1级。
与安进公司的CD19单抗Uplizna和Cartesian Therapeutics的mRNA CAR-T疗法Descartes-08相比，KYV-101在疗效上展示出了优势。KYV-101组患者MG-ADL平均下降8分，优于Uplizna和Descartes-08的4.2分。KYV-101组患者QMG平均下降7.7分，同样优于试验中其他公司报告的2.8至6.2分的降幅。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
