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二唾液酸神经节苷脂（GD2）在黑色素瘤、肺癌和神经母细胞瘤（NB）中广泛表达，在健康组织中则较为罕见。目前，靶向GD2的单克隆抗体（ch14.18）免疫疗法已明显改善高危NB患者的无事件生存期。
近日，《Molecular Therapy》期刊报道了一项针对复发或难治性NB的第三代GD2-CAR（GD2-CAR3）细胞疗法的I期临床试验，取得令人振奋的成果。所有参与者对治疗的耐受性良好，GD2-CAR3 T细胞的安全性得到了验证，即使在体内扩增和持续存在，也没有明显的不良反应。同时，研究也探讨了在有无预处理及PD-1抑制剂治疗情况下的可行性、安全性和持久性。该研究为复发/难治性NB患者提供了一种更为安全和持久的治疗新途径，并为那些面临治疗挑战的患者带来了希望的曙光。
在该I期临床试验中，研究对象分为三个治疗队列，均接受自体GD2-CAR3T细胞的治疗。队列1中，患者仅接受递增剂量的GD2-CAR3T细胞；队列2在输注前进行环磷酰胺和氟达拉滨（Cy/Flu）预处理，以增强细胞扩增和持久性；队列3则在Cy/Flu预处理的基础上，配合使用PD-1抗体以抵消肿瘤微环境的免疫抑制。研究共纳入11例复发或难治性NB患者，患者中位年龄为6.5岁，所有人均处于疾病活动期，包含1例III期不可切除盆腔肿瘤患者和10例IV期转移癌患者。疗效在细胞注射后第42天进行评估。
结果显示，疗法耐受性良好，未出现即时反应及剂量限制性毒性。在所有可评估患者中，有5例病情稳定（SD）；其中一名患者在挽救治疗后达到完全缓解（CR），另一名患者经过两次回输后，盆腔残余小肿块被切除后持续CR。生存数据也呈现出突破性进展：患者的中位生存期达到506天，7例患者在长期随访中仍然存活。队列1的中位总生存期为230天，而在接受淋巴清除的队列中（队列2+3），7名患者中有6名生存期超过265至724天，中位生存期尚未达到，其中2名患者（队列3）达到了CR。
这些数据强有力地支持，联合预处理的GD2-CAR3T细胞治疗方案能够显著延长复发或难治性NB患者的生存期，给这些处于困境中的患者带来了持续生存的希望。
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